Buongiorno, vorrei conoscere, alla luce della recente approvazione che la casa farmaceutica Vertex ha richiesto per la combinazione di farmaci Kalydeco (già approvato per altro) e lumacaftor (VX 809) all’EMA e alla FDA (nel link il comunicato stampa ufficiale investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=880537) come si sta muovendo la fondazione. Considerando anche che i suddetti farmaci, allo stato attuale rappresentano la terapia più avanzata in quanto dai risultati dei trial i benefici sono innegabili. Da indiscrezioni il costo sarà sicuramente elevato, come lo fu per il kalydeco. Per questo e per evitare altre inutili attese vorrei sapere se la Fondazione sta prendendo accordi per l’erogazione dei farmaci, anche perchè sicuramente, come già lo è per il Kalydeco, non sarà un percorso facile, ma considerando la necessità che le cure siano tempestive non sarebbe meglio che già da ora ci si attivasse in tal senso? Grazie per la risposta.
Abbiamo ricevuto ben 6 domande fotocopia come quella qui riportata. Vi si coglie l’ansia di fare subito qualcosa che sia già disponibile e non abbiamo difficoltà a comprenderne le ragioni. Ma conviene, crediamo, stare con i piedi per terra. Possiamo riassumere come segue i punti critici di questo problema, relativo alla combinazione dei farmaci kalydeco e lumacaftor per malati omozigoti per mutazione DF508.
1. I risultati di due trial clinici piuttosto robusti con kalydeco + lumacaftor hanno dato risultati che bisogna dire complessivamente modesti o che, comunque, ancora non consentono di concludere che questa combinazione terapeutica sia da assumere come terapia indiscussa per i malati omozigoti DF508. Purtroppo al momento disponiamo solo di un report dell’industria che produce i farmaci (Vertex) ma non di una pubblicazione scientifica passata al vaglio di esperti. Si vedano sul sito in “Progressi di Ricerca” i commenti a questo report: È clinicamente efficace la combinazione di Lumacaftor e Ivacaftor negli omozigoti DF508? Primi risultati di due studi clinici di fase 3 (02.07.14). Nel recente congresso di Atlanta non abbiamo avuto maggiori informazioni e l’opinione corrente emersa dal congresso è che questa combinazione di farmaci sia certamente un passo avanti verso la terapia di recupero di CFTR DF508 ma che questa non sia ancora la soluzione appropriata: vedere in “Progressi di Ricerca” il report Atlanta: un congresso dominato dall’esplosione di ricerca sulle terapie mutazioni-mirate (16.10.14). Sono emersi infatti in questo periodo e allo stesso congresso di Atlanta alcuni punti critici sull’effetto neutralizzante di Ivacaftor su Lumacaftor. Si veda in proposito su questo sito in “Progressi di ricerca”: Quando uno più uno non fa due (17.11.14). Quindi non possiamo oggi assumere categoricamente che “dai risultati dei trial i benefici sono innegabili”, come sta scritto nella domanda.
2. Nonostante i limiti di questi studi, la ditta Vertex Pharmaceuticals ha comunicato in data 5.11.14 di aver sottoposto alle due agenzie per l’approvazione dei farmaci (statunitense FDA ed europea EMA) i risultati di questi trial per chiederne l’autorizzazione alla loro immissione sul mercato e al loro uso nei pazienti. Non sappiamo che esito avrà questa richiesta, che richiederà certamente tempi lunghi di valutazione. Di certo, non si potrà ricorrere all’uso della combinazione senza queste autorizzazioni. Né vi sarà, crediamo, un’apertura di uso compassionevole dei due farmaci in combinazione prima di una tale approvazione.
3. La Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica non ha alcun titolo né alcun mezzo di pressione per intervenire sul percorso di autorizzazione né su quello di erogazione dei farmaci. La Fondazione, come altre organizzazioni simili, è al momento fortemente attenta affinchè le terapie che l’industria farmaceutica propone abbiano evidenza di efficacia e di sicurezza per i malati. Talvolta l’industria ha più fretta dei malati stessi nel mettere sul mercato i suoi prodotti, ma è bene separare gli interessi degli uni dagli interessi degli altri, per non incorrere in qualche delusione.
