Le tre organizzazioni che in Italia si occupano con ruoli e funzioni distinti di fibrosi cistica (FC), la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC), la Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) e la Società Italiana per lo studio della Fibrosi Cistica (SIFC), come promesso lo scorso autunno, hanno incontrato in questi giorni i rappresentanti italiani dell’azienda farmaceutica americana Vertex Pharmaceuticals, sperimentatrice e produttrice del Trikafta (Kaftrio). Il farmaco è mirato a correggere le alterazioni della proteina CFTR prodotte dalla mutazione denominata F508del, la più comune tra le mutazioni che causano la fibrosi cistica, ed è indicato nei soggetti con FC di età maggiore di 12 anni che hanno due mutazioni F508del oppure una mutazione F508del accompagnata da una mutazione con funzione minima. Attualmente il farmaco può essere prescritto dai medici dei centri FC solo secondo la modalità di “uso compassionevole”.
La richiesta congiunta delle tre realtà italiane FC di arrivare al rimborso del costo del farmaco da parte del Sistema Sanitario Nazionale, affinché la spesa non gravi sui malati, trova ora sbocco concreto nell’attento processo di negoziazione che l’azienda americana ha avviato e sta conducendo con l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e le sue Commissioni, dedicate alla valutazione di tutti gli aspetti del processo.
Attualmente il triplice composto ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (in Europa, Kaftrio) è collocato in Italia nell’apposita sezione denominata Classe C(nn), dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità, conformemente all’art. 12, comma 5 della legge 8 novembre 2012 n. 189.
L’impegno di FFC, LIFC e SIFC, che da decenni nel nostro Paese sostengono l’attività di cura, di assistenza e di ricerca scientifica per il miglioramento della qualità e dell’aspettativa di vita dei malati di fibrosi cistica, vede in questa fase di negoziazione fra Vertex Pharmaceuticals e AIFA una tappa importante e confida nei successivi passaggi. Un nuovo incontro fra Vertex-SIFC/LIFC e FFC è in programma non appena ci saranno nuovi sviluppi.
