Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Riconoscere i meccanismi attraverso cui si sviluppa in parecchi malati di fibrosi cistica una complicanza epatica che determina cirrosi biliare e individuare possibili farmaci atti a prevenire e curare la complicanza.
Preparare uno strumento informatico adatto a gestire il registro italiano della fibrosi cistica, per sviluppare studi epidemiologici e monitorare l’andamento della malattia in Italia.
Testare la possibilità che l’acido folico possa in qualche modo giovare a ricostituire i delicati equilibri delle membrane cellulari epiteliali, compromessi nella fibrosi cistica.
Il progetto ha lo scopo primario di valutare le possibili proprietà terapeutiche di un minicromosoma contenente il gene CFTR in modelli cellulari di fibrosi cistica. Si tratta di costruire una struttura piccolissima con le caratteristiche di un cromosoma, che funzionerebbe da vettore per il trasferimento del gene normale a cellule malate FC.
Lo studio intende valutare l’efficienza e la biosicurezza di un vettore virale, un Lentivirus di ultima generazione, nella prospettiva di terapia genica della fibrosi cistica. Il vettore viene testato in vitro su modelli di epitelio respiratorio, in vivo su modelli animali.
Lo studio intende testare le capacità antinfiammatorie dell’Azitromicina, un farmaco già impiegato in FC come antibiotico per batteri gram-positivi, sulla base di segnalazioni che ne indicano l’efficacia curativa anche se somministrato a pazienti con infezione da batteri non sensibili all’Azitromicina.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
