Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Cercare nuove molecole per la terapia delle mutazioni “stop” e sperimentarle su nuovi modelli cellulari.
Ottenere cellule dell’epitelio bronchiale facendo maturare cellule staminali (pluripotenti indotte) ricavate sempre dallo stesso epitelio.
Scoprire nuove molecole attive sul difetto di maturazione e di trasporto intracellulare della proteina CFTR-DF508 mutata (nuovi “correttori” di CFTR -DF508 mutata).
Studiare su cellule DF508-CFTR l’efficacia di un “precorrettore”: Matrina (alcaloide già in uso nella medicina tradizionale cinese).
Mettere a punto un nuovo test non invasivo per misurare su cellule del sangue (monociti) l’efficacia di terapie rivolte a correggere il difetto di base FC.
Conoscere la struttura della proteina CFTR in fase di attività e inattività e l’influenza dei farmaci sulla struttura.
Studiare il ruolo della proteina NHERF1 nei confronti della proteina CFTR e dell’infezione da Pseudomonas aeruginosa.
Conoscere nelle cellule epiteliali e su modello animale gli effetti dell’interazione fra Staphilococcus aureus (SA) e Pseudomonas aeruginosa (PA).
Dimostrare l’efficacia di nuovi enzimi (lattonasi temostabili) per combattere il sistema di aggregazione di Pseudomonas aeruginosa.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
