Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Approfondire le conoscenze sul ruolo dell’ENaC (canale del sodio) in FC, per capire se alterazioni dell’espressione dei geni ENaC possano causare una forma di FC o modularne la gravità e se sia possibile intervenire sull’attività del canale stesso.
Studiare la struttura molecolare della CFTR utilizzando metodi di diffusione di raggi-X a basso angolo (SAXS), con cui si ottengono informazioni in condizioni simili a quelle fisiologiche.
Studio del difetto di maturazione di F508del-CFTR e della possibilità di intervenire sui meccanismi correlati.
Sviluppare una nuova strategia terapeutica rivolta alle mutazioni splicing attraverso la creazione di appropriati “minigeni”.
Studiare gli enzimi Metalloproteasi di Matrice (MMP) prodotti da P. aeruginosa e stabilire se siano in relazione con la presenza sporadica o cronica di P. aeruginosa nei pazienti FC.
Valutare la composizione del microbioma in pazienti FC con severa diminuzione della funzionalità respiratoria per identificare patogeni diversi da quelli abitualmente isolati in cultura con i metodi tradizionali.
Sviluppo di CAMPs (peptidi antimicrobici cationici), di loro prodotti modificati e di formulazioni multivalenti atte a combattere colonie batteriche incapsulate nel biofilm che li rende multiresistenti.
Ricerca di nuovi antibiotici contro Burkholderia cenocepacia: studio dell’efficacia di composti derivati dalla Piridina.
Sintesi di forme ottimizzate di Peptidi Antimicrobici naturali, tali da possedere buona attività battericida e scarsi effetti tossici. Sperimentazione su modello animale di una nuova modalità di somministrazione a livello polmonare.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
