Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
I farmaci immunosoppressivi (tipo Everolimus) nel trapianto polmonare FC: studio per migliorarne l’efficacia e ridurne gli effetti collaterali, definendo la dose soglia ottimale.
Il muco bronchiale FC è alterato anche per il difetto di bicarbonato. Studio per valutare in vitro e nei malati quanto i correttori e potenziatori di CFTR mutata e lo stesso bicarbonato possano normalizzare le sue particolari caratteristiche.
Conoscere il meccanismo d’azione di trimetilangelicina, nuovo composto con duplice azione, potenziatrice e correttrice di proteina CFTR mutata.
Ottenere da cellule polmonari mature e dotate di CFTR funzionante cellule staminali capaci di riparare il tessuto polmonare danneggiato.
Un avanzamento nella ricerca di nuovi e più efficaci correttori di CFTR-Δf508: il composto naturale Matrina e i suoi derivati.
Nuovo approccio per misurare la funzione della proteina CFTR su strutture cellulari epiteliali costruite per simulare piccolissimi organi (organoidi).
Un nuovo tipo di cellule staminali (derivate dal tessuto dei vasi del sangue) per sperimentare su modello animale una terapia cellulare della fibrosi cistica.
Un nuovo test per misurare il funzionamento della proteina CFTR su globuli bianchi attraverso un piccolo prelievo di sangue.
Nuove indagini di genetica molecolare per la diagnosi delle forme atipiche di fibrosi cistica e lo studio della funzione di mutazioni nuove o poco conosciute.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
