Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Ricerca di nuove molecole efficaci nel trattamento delle mutazioni stop.
Ricerca di nuovi correttori più efficaci per CFTR-F508del mutata: una progettazione basata sulle conoscenze dei meccanismi della proteostasi intracellulare.
Gli organoidi, organi in miniatura ottenuti coltivando in provetta cellule staminali da epiteli, vengono prodotti allo scopo di misurare il funzionamento della proteina CFTR. Si propongono come nuovo test per valutare l’effetto di nuovi farmaci e diagnosticare i casi incerti di malattia FC.
Studiare la struttura tridimensionale della proteina CFTR-F508del mutata e i cambiamenti che subisce per effetto dei farmaci correttori. Acquisire nuove conoscenze per sintetizzare correttori più efficaci.
Ricerca di terapia per le mutazioni splicing: specifici frammenti di RNA trasportati da virus vettori e introdotti nel gene per correggere la mutazione.
Nuove tecnologie per studiare l’interazione dinamica tra proteina CFTR-DF508 mutata e potenziali nuovi farmaci.
Un approccio diverso per recuperare la proteina CFTR-F508del mutata: impedire all’enzima chiave CK2 di degradarla.
TMA (Trimetilangelicina) possibile farmaco a triplice azione: antinfiammatoria, correttrice e potenziatrice di CFTR. Possibilità di migliorare alcune caratteristiche della molecola per renderla più efficace e sicura.
Identificare geni diversi dal gene CFTR capaci di influenzare la suscettibilità all’infezione da P. aeruginosa nel polmone FC. Studio su speciali modelli murini e poi in pazienti FC.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
