Below are listed all research projects funded by the Foundation from 2002 to today, divided by scientific area. The FFC Ricerca Scientific Committee selects them according to two fundamental goals: improving the available treatments to increase the quality of life of pwCF; finding a definitive cure for CF acting on the basic defect.
Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Identificare con tecniche innovative biomarcatori precoci del rigetto polmonare acuto e cronico in pazienti con fibrosi cistica per migliorare il trattamento antirigetto.
Proposta di analisi di microvescicole circolanti nel sangue come possibile nuovo marcatore dell’infiammazione polmonare in fibrosi cistica.
Analisi dell’andamento clinico dei neonati con diagnosi incerta di FC (CFSPID) per migliorarne la gestione clinica.
Nuovo approccio di terapia genica: riparare le mutazioni splicing del gene CFTR mediante tecniche di editing genomico.
Nuove vie per recuperare CFTR-F508del mutata: impedire la degradazione della proteina agendo sul sistema di controllo ubiquitina-deubiquitinasi.
Ottimizzazione di una nuova molecola per il superamento delle mutazioni di stop e il recupero della proteina CFTR in cellule umane FC.
Nuovi modelli murini per riprodurre la variabilità della malattia FC che si ha nell’uomo.
Saranno i mesoangioblasti le nuove staminali per la terapia genica cellulare FC?
Ricerca di nuove molecole per il trattamento di F508del-CFTR: gli aminoariltiazoli ibridati con altri correttori.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
