Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Valutazione degli effetti del betasitosterolo (BSS) e del L-miglustat in modelli murini di infezione polmonare cronica.
Nuova strategia terapeutica per le infezioni respiratorie da Mycobacterium abscessus: liposomi inalabili che veicolano fagi specifici contro il micobatterio. Sperimentazione su modelli animali e modelli cellulari FC.
I derivati della trimetilangelicina (TMA) come farmaci con duplice azione: correttori di F508del e antinfiammatori. Studio degli effetti antinfiammatori.
Valutare i batteriofagi per una strategia antinfiammatoria oltre che antibatterica in FC.
Studio collaborativo multicentrico per conoscere se i modulatori di CFTR somministrati precocemente possano prevenire l’intolleranza al glucosio e il diabete FC (CFRD).
Studiare quali fattori possono favorire il coinvolgimento attivo del paziente con fibrosi cistica nel programma terapeutico.
Sperimentare e validare una nuova tecnica di risonanza magnetica in alternativa ad altre indagini per il monitoraggio della malattia polmonare FC.
Studio per migliorare la diagnosi delle alterazioni del ventricolo cardiaco destro in soggetti FC candidati al trapianto polmonare e sperimentare un farmaco (già in uso per altre patologie cardiache) per prevenirne le conseguenze.
Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR. Tra questi si è scelto il più potente e promettente, il composto ARN23765, per sottoporlo allo sviluppo preclinico, fase indispensabile per candidarlo agli studi clinici sull’uomo.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
