Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Ottimizzazione e test in vivo di due nuove classi di modulatori e studi di farmacocinetica
Studiare l’iperviscosità del fluido che ricopre le vie aeree per disinnescare il circolo vizioso di disidratazione e infiammazione che danneggia i polmoni delle persone con fibrosi cistica
Chiarire il ruolo delle proteine di membrana TMEM16A e TRPV4 e della via di segnalazione del calcio nel coordinare i meccanismi di difesa del nostro organismo
Migliorare l’efficacia di alcuni composti già identificati come attivi su mutazioni di gating (ultra)rare e comprendere il loro meccanismo di azione sulla proteina CFTR
Comprendere, in modelli sperimentali, l’effetto dell’accumulo dei lipidi diidroceramidi sullo sviluppo del sistema nervoso e sulla salute dei giovani con FC
L’attivazione delle Heat Shock Protein come possibile meccanismo per aumentare l’effetto dei correttori di F508del-CFTR
Studiare l’interazione tra infiammazione, stress ossidativo ed efficacia dei modulatori di CFTR per rallentare la progressione del danno polmonare in fibrosi cistica
Ottimizzare e testare in modelli preclinici acidi nucleici peptidici (PNA) capaci di inibire il piccolo RNA batterico ErsA e ri-sensibilizzare Pseudomonas aeruginosa agli antibiotici
Messa a punto di un protocollo clinico per l’uso di batteriofagi come terapia personalizzata per trattare le infezioni da Mycobacterium abscessus
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
