È partita la campagna di comunicazione di Task Force for CF, progetto promosso dalla Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica, che vede coinvolti due partner d’eccellenza a livello nazionale, l’Istituto Gaslini di Genova e l’Istituto Italiano di Tecnologia, per una missione con altissime attese, che interessa il 70% dei pazienti FC italiani.
La Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica ha scelto di investire nell’eccellenza made in Italy, convinta che nel nostro Paese ci sia terreno fertile per l’individuazione del composto salvavita. Impresa ambiziosa che richiede un’avanzatissima esperienza nelle ricerche relative al difetto genetico di base e una forte competenza nel campo della chimica farmaceutica e della drug discovery. Si chiama Task Force for Cystic Fibrosis e ha come obiettivo quello di scoprire una o più molecole trasformabili nel farmaco in grado di modulare il difetto della proteina CFTR, responsabile dell’insorgere della malattia, nella mutazione più diffusa: ∆F508.
Condizioni fortemente presenti nei due centri di ricerca di rinomata competenza e di elevata qualità tecnologica nel settore, con cui FFC è entrata in sinergia per questo rush che punta a grandi performance: il Laboratorio di Genetica Molecolare dell’Istituto G. Gaslini di Genova, storicamente esperto nella farmacologia di CFTR e nell’high throughput screening, con il dottor Luis Galietta e la dottoressa Nicoletta Pedemonte; e il Dipartimento di Drug Discovery and Developement dell’Istituto Italiano di Tecnologia, realtà all’avanguardia nel campo della scoperta di farmaci innovativi, con il dottor Tiziano Bandiera e il professor Daniele Piomelli.
FFC, che ha già contribuito in misura cospicua nel campo delle terapie del difetto di base, oltre che in quello delle cure per l’infezione e l’infiammazione polmonare della fibrosi cistica, si è impegnata a sostenere i costi delle prime tre fasi con un contributo di 1.250.000 euro rispetto al costo complessivo del progetto del valore di 1.615.000 euro.
“Il progetto procederà per step successivi. Nella prima fase si passeranno al setaccio migliaia di piccole molecole rappresentative di molte classi di composti chimici. Questa fase dovrebbe far emergere quelle molecole che agiscono sulla proteina CFTR mutata riportandola nella giusta sede”, sottolinea il professor Gianni Mastella, direttore scientifico della Onlus. Poi aggiunge: “nella seconda fase, le famiglie di composti chimici più promettenti saranno ulteriormente vagliate attraverso la sintesi di nuovi composti analoghi e la loro valutazione funzionale in cellule. Nella terza fase, le molecole capostipite verranno ottimizzate attraverso la reiterazione di sintesi chimica e di valutazione funzionale per migliorarne le proprietà e renderle più adatte a diventare farmaci. L’obiettivo finale è lo sviluppo di un composto o pochi composti candidati allo stadio preclinico”.
Tuttavia, il passaggio da uno step all’altro e il suo relativo finanziamento avverranno soltanto se saranno raggiunti, alla fine di ciascuna fase, gli obiettivi prefissati, valutati anche con l’aiuto di esperti indipendenti esterni. A conclusione delle prime tre fasi si deciderà in merito ai passaggi successivi, tra cui la sperimentazione in vivo tramite il ricorso a nuove collaborazioni con altri centri e istituti di ricerca.
“Certamente è una sfida che ha i suoi rischi, ma contiamo molto sull’originalità dell’approccio scientifico programmato e sulla riconosciuta affidabilità dei ricercatori e dei laboratori coinvolti” – aggiunge il professor Mastella. “La competizione con altre organizzazioni internazionali si fa sentire, ma riteniamo che la partita meriti di essere giocata”.
FFC apre, inoltre, ai grandi donatori la possibilità di prendere parte al progetto per rendere possibile la realizzazione del sogno dei tanti malati colpiti da fibrosi cistica.
Comunicato stampa
Leggi l’intervista ai ricercatori: Notiziario FFC n.39, pp 4-5
