Progresso
Progrediscono gli studi su ELX-02 efficace in organoidi intestinali con mutazione stop G542X
15 Marzo 2021
La nuova molecola ELX-02 su organoidi intestinali di pazienti portatori di G542X ha dimostrato buon recupero dell’attività della proteina CFTR. Avviati studi di fase 2.
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Progresso
Aperto il dibattito tra malati e familiari sull’uso di organoidi in fibrosi cistica
22 Febbraio 2021
Un’indagine svolta all’interno della comunità FC australiana mette in luce vantaggi e svantaggi.
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Risultato di ricerca
FFC#5/2020 – Organoidi intestinali per la valutazione e la correzione farmacologica di anomalie nel trasporto di fluidi e correnti anioniche in pazienti affetti da pancreatite
9 Novembre 2020
Studio dei canali ionici epiteliali nella pancreatite idiopatica con singola mutazione CFTR e nella pancreatite CFTR-correlata: geni, funzioni e possibili terapie.
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Progetto
FFC#5/2020 – Organoidi intestinali per la valutazione e la correzione farmacologica di anomalie nel trasporto di fluidi e correnti anioniche in pazienti affetti da pancreatite
27 Agosto 2020
Studio dei canali ionici epiteliali nella pancreatite idiopatica con singola mutazione CFTR e nella pancreatite CFTR-correlata (due mutazioni CFTR): geni, funzioni e possibili terapie.
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Progresso
Trattamento di mutazioni stop su organoidi intestinali attraverso nuovo metodo di correzione genetica
27 Aprile 2020
Un avanzamento del metodo CRISPR/Cas9 permette di cambiare una singola lettera del codice genetico e correggere il segnale di stop.
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Domanda
Eventuali trattamenti con i nuovi modulatori di CFTR per soggetti FC con mutazioni rare potranno trovare indicazioni in futuro con test personalizzati su organoidi da biopsia rettale
5 Settembre 2019
Salve sono una mamma di una ragazzina con mutazioni FC 4382delA e F508del, poliformismo TN 7T/9T in eterozigosi. Sono passati 12 anni, ma non sappiamo ancora se la sua mutazione
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Progresso
Il composto ELX-02 per il trattamento delle mutazioni stop supera le prove su organoidi e trial clinico di fase I
14 Giugno 2019
Al Congresso europeo di Liverpool presentati risultati utili per l’avvio entro l’anno di un trial di fase II con un composto promettente per recuperare la sintesi completa di proteina CFTR, interrotta da mutazioni stop.
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Domanda
Un test sugli organoidi intestinali di un soggetto con FC potrebbe indicare se una sua mutazione sia trattabile con i nuovi modulatori di CFTR anche se non inclusa negli attuali studi clinici
18 Marzo 2019
Carissimi, Torno a scrivervi dopo un bel po’ di tempo perché sono molto affranta e mi sento priva di speranze. In questo momento di grandi speranze e grandi risultati della
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Progetto
FFC#6/2018 – Organoidi intestinali per la valutazione e la correzione farmacologica di anomalie nel trasporto di fluidi e correnti anioniche in pazienti affetti da pancreatite
30 Agosto 2018
Generazione di modelli sperimentali a base di organoidi intestinali per studiare la pancreatite idiopatica correlata a CFTR.
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Progetto
FFC#13/2018 – Analisi di organoidi intestinali per la predizione della risposta a potenziatori e correttori di CFTR utilizzati in clinica
Sviluppare un approccio farmacologico personalizzato in pazienti FC attraverso l’analisi di organoidi intestinali derivati da pazienti candidati a trattamento con Ivacaftor e Orkambi.
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Domanda
Test degli organoidi intestinali e test della corrente intestinale (ICM) per misurare la funzionalità della proteina CFTR
14 Maggio 2018
Il test con gli organoidi intestinali (ho letto su un articolo) è stato già usato in Olanda per provare un farmaco potenziatore al fine di giustificare la spesa delle assicurazioni
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Risultato di ricerca
FFC#6/2018 – Organoidi intestinali per la valutazione e la correzione farmacologica di anomalie nel trasporto di fluidi e correnti anioniche in pazienti affetti da pancreatite
10 Febbraio 2018
Nuovo modello sperimentale per studiare la funzionalità di CFTR nella pancreatite idiopatica.
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Risultato di ricerca
FFC#13/2018 – Analisi di organoidi intestinali per la predizione della risposta a potenziatori e correttori di CFTR utilizzati in clinica
Organoidi da cellule rettali (colonoidi) come modelli cellulari ex vivo per identificare trattamenti farmacologici specifici in funzione delle mutazioni (anche rare) della persona affetta da FC.
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Progresso
Organoidi: modelli di malattia e supporto a terapie del difetto di base in FC
16 Ottobre 2017
Gli organoidi aiuteranno a comprendere il difetto di base FC e a individuare farmaci correttori/potenziatori efficaci in pazienti con specifiche mutazioni CFTR. Informazioni da un convegno europeo.
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Progetto
FFC#7/2016 – Organoidi intestinali umani per identificare il recupero di CFTR da parte di molecole attive su mutazioni di CFTR in campioni di plasma umano
31 Agosto 2016
Utilizzo degli organoidi intestinali umani nello studio della risposta ai nuovi farmaci mutazione-orientati, in rapporto alla loro concentrazione plasmatica, per personalizzare il trattamento e il dosaggio.
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Domanda
Gli organoidi intestinali per testare in vitro farmaci potenzialmente curativi del difetto di base anche in soggetti con mutazioni CFTR rare e poco conosciute
9 Agosto 2016
Salve, sono la mamma di un bimbo FC di un anno con una mutazione stop e una mutazione rara (L1077P). Nel mio centro di cura mi hanno riferito che, grazie
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Progresso
Prevedere le risposte ai farmaci modulatori di CFTR mediante organoidi intestinali
29 Giugno 2016
Uno studio che perfeziona il metodo di analisi della funzione CFTR negli organoidi ricavati da mini-biopsia intestinale. Il metodo permette di misurare il livello di funzione CFTR residua e consente di prevedere la risposta clinica ai modulatori di CFTR anche in soggetti con mutazioni rare o poco conosciute.
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Risultato di ricerca
FFC#7/2016 – Organoidi intestinali umani per identificare il recupero di CFTR da parte di molecole attive su mutazioni di CFTR in campioni di plasma umano
15 Febbraio 2016
L’organoide intestinale può essere utilizzato per studiare la risposta ad un farmaco modulatore di CFTR trattandolo con il plasma che contiene il farmaco assunto dal paziente
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Progetto
FFC#3/2015 – Valutazione e correzione farmacologica di anomalie del bicarbonato (HCO3-) e del trasporto di muco in biopsie intestinali e organoidi di pazienti affetti da FC
31 Agosto 2015
Il difetto di trasporto di bicarbonato nella malattia FC: possibilità di diagnosi e terapia studiate su organoidi intestinali.
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Comment
Organoidi: nuovo modello di studio per FC
23 Luglio 2015
Potremmo definirli organi in miniatura, prodotti in laboratorio a partire da cellule molto indifferenziate, le
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