Domanda
Un aggiornamento su ELX-02 e la ricerca sulle mutazioni stop come la G542X
16 Gennaio 2023
Buongiorno ho un ragazzo di 14 anni con le mutazioni G542x e R1158X. Sapevo di una ricerca di Elox per le stop a maggior impatto per la G542X. Ne volevo
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Domanda
Ancora nessuna novità su ELX-02 in associazione a ivacaftor
15 Aprile 2022
Salve torno a scrivervi in merito ai progressi del composto ELX-02. Se ho ben capito dopo aver superato la fase 2 brillantemente adesso il composto è stato associato a ivacaftor
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Domanda
A proposito dei programmi di uso compassionevole e ELX-02
17 Gennaio 2022
Buongiorno sono una paziente FC. Ho 44 anni, malattia avanzata in ossigenoterapia. Vi ho scritto in questa rubrica nel 2019 riguardo le mie mutazioni, R553X/R1158X (qui). Sto seguendo con grande
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Domanda
Alcuni aggiornamenti su ELX-02 per le mutazioni stop
13 Dicembre 2021
Buongiorno, vorrei avere un vostro commento riguardo ai dati presentati questa settimana da Eloxx Pharmaceuticals riguardo a ELX-02 per le mutazioni stop.
Sembrano essere risultati positivi ma modesti e non
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Domanda
Le sperimentazioni cliniche di ELX-02 per le mutazioni di stop
27 Agosto 2021
Come posso partecipare in Italia alla sperimentazione di ELX-02 che hanno esteso a chi, con mutazione stop, assume anche Kalydeco? Grazie.
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Domanda
Non ci sono ancora novità riguardo al composto ELX-02 per le mutazioni stop
28 Maggio 2021
Salve, in merito alla risposta che mi avete dato circa 3 mesi fa sugli studi sulla G542X, volevo chiedervi se dopo la pandemia sono stati ripresi e, se dovessero dare
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Domanda
Trial di fase 2 che studia ELX-02 per mutazione G542X in doppia o singola copia accompagnata da mutazione di classe I o II e non F508del
22 Marzo 2021
Ho letto che il 15 marzo è stato pubblicato l’articolo dal titolo: Progrediscono gli studi su ELX-02 efficace in organoidi intestinali con mutazione stop G542X. Poiché, se ho capito bene,
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Progresso
Progrediscono gli studi su ELX-02 efficace in organoidi intestinali con mutazione stop G542X
15 Marzo 2021
La nuova molecola ELX-02 su organoidi intestinali di pazienti portatori di G542X ha dimostrato buon recupero dell’attività della proteina CFTR. Avviati studi di fase 2.
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Progresso
Il composto ELX-02 per il trattamento delle mutazioni stop supera le prove su organoidi e trial clinico di fase I
14 Giugno 2019
Al Congresso europeo di Liverpool presentati risultati utili per l’avvio entro l’anno di un trial di fase II con un composto promettente per recuperare la sintesi completa di proteina CFTR, interrotta da mutazioni stop.
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Domanda
G1244E è trattabile con Kalydeco e inserita nella lista di mutazioni per cui si attende l’allargamento della prescrivibilità del Kaftrio
5 Marzo 2024
Mio figlio ha le mutazioni G542X/G1244E. C’è la prospettiva per un nuovo farmaco come il Trikafta anche per queste mutazioni? Grazie.
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Domanda
Per le persone con mutazioni orfane di cura i tempi della ricerca sono cruciali
2 Novembre 2023
Salve volevo sapere per le mutazioni stop W1282X/L1077P a che punto fosse la ricerca e se eventualmente si sanno le tempistiche grazie.
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Domanda
Non ci sono ulteriori novità dalla ricerca sulle mutazioni stop
3 Luglio 2023
Salve, per caso avete notizie in merito alla mutazione stop G542X? Grazie.
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Articolo
46th European Cystic Fibrosis Conference in Vienna, Austria
25 Maggio 2023
Il congresso organizzato dall’ECFS (European Cystic Fibrosis Society) a Vienna dal 7 al 10 giugno è stato l’appuntamento
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Comment
Le infinite vie della ricerca per una cura per tutti
3 Gennaio 2023
L’obiettivo di trovare “una cura per tutti” si riferisce al proposito di ottenere per tutte
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Domanda
La ricerca sulle mutazioni stop come la G542X
14 Agosto 2022
Salve, vorrei sapere a che punto è la ricerca sulla mutazione G542X, se va avanti la ricerca e se ci sono esiti positivi. Grazie.
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Progresso
Recupero della funzione di CFTR con mutazioni stop mediante associazione di cinque farmaci
19 Luglio 2022
Sono oltre un migliaio i soggetti italiani con FC che hanno almeno una mutazione stop nel genotipo e non dispongono ancora di una terapia farmacologica mirata al trattamento del difetto
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Domanda
Il vantaggio dei farmaci costituiti da combinazioni di molecole e la storia di Ataluren
3 Gennaio 2022
Salve, se ne parlava anni fa, ora forse si concretizzerà per ELX-02, la combinazione di un correttore per mutazioni stop con ivacaftor. Perché non ripensare l’associazione di Ataluren, già sperimentato
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Domanda
In Italia, le attuali indicazioni di Kaftrio non comprendono L1077P/R1162X
27 Ottobre 2021
Salve, vi allego un documento che ho appena letto in merito alla sperimentazione di Kaftrio su mutazioni diverse da quella più frequente. In particolare mia figlia ha la L1077P e
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Domanda
Perché le mutazioni stop hanno effetti molto variabili e difficili da prevedere
16 Settembre 2021
Buongiorno,
mio figlio di due anni ha una mutazione in omozigosi E585X ed è in buone condizioni generali. Stiamo seguendo con molta attenzione i nuovi farmaci come ELX-02 (da voi
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Domanda
L’importanza delle cure tradizionali della fibrosi cistica
15 Febbraio 2021
Mia nipote di 20 giorni è risultata positiva all’esame genetico FC con due geni mutati, ossia il R347P ed G542X. Cosa sapete dirmi in merito? Vi è ad oggi una
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