Il trapianto polmonare in FC è associato a una buona prognosi, essendo la metà dei soggetti trapiantati in buona salute dopo circa dieci anni ed è quindi, a tutt’oggi, la più concreta prospettiva terapeutica per i pazienti con una condizione grave d’insufficienza polmonare. Tuttavia, non tutti i soggetti che trarrebbero beneficio da questa procedura riescono a usufruirne, perché l’approccio al trapianto non è sempre gestito in maniera adeguata, soprattutto per quanto riguarda i tempi corretti di iscrizione in lista d’attesa. È questo un problema comune in tutti i Paesi, compresi quelli in cui il trapianto di polmone è una pratica consolidata.
La CF Foundation ha quindi riunito un gruppo di esperti, composto da operatori di Centri FC per adulti e Centri pediatrici, operatori di Centri Trapianti, uno psicologo, un assistente sociale, un’infermiera e un paziente già trapiantato. A questi si è affiancato un gruppo di sette pazienti e due loro familiari (focus group) che ha maggiormente focalizzato il punto di vista del paziente riguardo all’argomento. La Commissione così formatasi, suddivisa in gruppi di lavoro che hanno approfondito i temi basati sui tempi adeguati per il riferimento del paziente al Centro Trapianti e sulle eventuali controindicazioni al trapianto stesso, ha lavorato secondo le regole seguite da tutte le linee guida internazionali e ha raggiunto un accordo totale di tutti i membri sui seguenti punti (1).
– È bene parlare del trapianto con il paziente e la sua famiglia fin dai primi periodi dopo la diagnosi, affinché quest’opportunità terapeutica sia considerata un’opzione possibile nel futuro, anche quando non c’è nessun motivo attuale per accedere ad essa.
– L’argomento deve essere approfondito e affrontato con più incisività in tutti i pazienti con funzionalità respiratoria insufficiente, espressa da FEV1 inferiore a 50%.
– I pazienti adulti devono prendere contatto con un Centro Trapianti se:
• FEV1 inferiore a 50% e declino negli ultimi 12 mesi del 20% del valore, e/o markers di gravità della malattia (valori patologici al test del cammino, deficit di ossigeno, aumento di anidride carbonica nel sangue, ipertensione polmonare)
• FEV1 inferiore a 40% e, oltre ai già citati markers di gravità, stato nutrizionale scadente e/o alta frequenza di riacutizzazioni broncopolmonari e/o emottisi importanti che richiedano embolizzazione e/o pneumotorace.
– I pazienti di età inferiore a 18 anni sono invitati a prendere contatto con un Centro Trapianti, comunque, se presentano FEV1 inferiore a 40%.
– Particolare attenzione va riservata alle pazienti di sesso femminile, in cui alcuni dati indicherebbero un’evoluzione più veloce della malattia e ai pazienti con statura inferiore a 162 cm per la scarsità di organi da trapiantare di proporzione adeguate.
– Nei Centri FC è necessario mettere in atto una politica che promuova e faciliti l’accesso ai Centri Trapianti mantenendo vivo il contatto per il necessario aggiornamento sulle politiche organizzative e sulle condizioni dei pazienti.
– È necessario provvedere a eliminare, o almeno affrontare al meglio, eventuali condizioni cliniche, comprese quelle psicologiche, che rappresentano controindicazioni all’ingresso in lista d’attesa; ed è necessario prevedere, eventualmente, il contatto con Centri Trapianti differenti, che potrebbero adottare politiche diverse nella definizione delle controindicazioni.
– È necessario mettere in atto uno stretto monitoraggio delle condizioni cliniche, già definite come markers di aggravamento.
Di particolare interesse, inoltre, risultano le note espresse dal focus group, che ha rappresentato la voce del paziente e che ha sottolineato come l’atteggiamento del curante, di fronte a questo argomento, possa essere essenziale per permettere una decisione per quanto possibile serena e consapevole da parte di chi deve fare la scelta ed eventualmente affrontare il trapianto.
Nelle osservazioni conclusive gli autori ricordano che l’evoluzione della broncopneumopatia nel singolo soggetto è molto variabile ed è difficile stabilire la finestra temporale in cui i rischi associati al trapianto sono inferiori a quelli prevedibili nel paziente che al trapianto non accede.
L’avvento dei nuovi farmaci in grado di agire direttamente sulla proteina CFTR alterata potrebbe, inoltre, cambiare le prospettive future, anche se non ci sono dati sufficienti per valutare la loro efficacia in condizioni avanzate di malattia FC.
Proprio per questa incertezza di fondo, più accentuata in questo campo rispetto a quella associata comunque a tutti gli interventi clinici e non clinici, servono indicazioni ponderate e condivise da esperti per realizzare, per quanto possibile, un corretto bilancio rischi-benefici.
Tra tutte le indicazioni date, è della massima importanza il concetto che parlare di trapianto debba essere un’azione precoce per favorire la consapevolezza del paziente rispetto a quest’opportunità e che il riferimento a un Centro Trapianti è un processo non necessariamente destinato a uno sbocco obbligato verso la lista d’attesa attiva ed eventualmente al trapianto stesso, se dovessero subentrare novità terapeutiche utilizzabili o la situazione clinica dovesse subire variazioni importanti. Solo la collaborazione tra paziente, Centro FC e Centro Trapianti può rendere il percorso accettabile e realizzabile, evitando che il trapianto polmonare sia vissuto come una manovra in extremis e, come tale, gravato da maggiori rischi e minori probabilità di successo.
1) Ramos K, Smith P, McKone E, Pilewski J, Lucy A, Hempstead S, Tallarico E, Faro A, Rosenbluth D, Gray A, Dunitz J,The CF Lung Transplant Referral Guidelines Committee. Lung transplant referral for individuals with cystic fibrosis: Cystic Fibrosis Foundation consensus guidelines Journal of Cystic Fibrosis, 2019 June 18: 321–333.
