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5 Dicembre 2018

Il lungo percorso per far giungere al malato un nuovo farmaco: a proposito dei farmaci modulatori di CFTR

Autore: Franca
Argomenti: Nuove terapie
Domanda

Ho letto più volte le risposte già date, ma non mi è chiaro se un paziente di 40 anni con mutazione F508del/G85E potrà essere trattato con la terapia tripla: tezacaftor/ivacaftor più uno dei Icorrettori di nuova generazione WX-445 e VX-659. Se sì, è già possibile essere sottoposti al trattamento o deve essere completato il trial clinico fase III? E in questo caso si possono prevedere dei tempi? Vi ringrazio per il prezioso servizio che date.

Risposta

La mutazione G85E è nella lista di quelle includibili nei trial con con tre composti includenti VX-445 o VX-659; ci sono già nel sito informazioni dettagliate su questi trial (1) e raccomandiamo, a tutti coloro che sono interessati a capire se la loro mutazione è inclusa, di leggere questa risposta prima di inviare altre domande sullo stesso tema.

Diamo qui informazioni sui tempi e i passaggi necessari perché il farmaco in sperimentazione arrivi al malato. Deve essere concluso tutto l’arco della sperimentazione clinica, quindi i trial di fase I, II, III. Non basta: i risultati della fase III devono essere presentati (dall’industria farmaceutica o dall’ente di ricerca che ha sostenuto la sperimentazione) alla comunità scientifica (attraverso presentazione a congressi e pubblicazioni scientifiche) e soprattutto agli enti regolatori che, in base ai risultati che il farmaco ha ottenuto nella sperimentazione, decidono se è opportuna la sua immissione in commercio: negli USA l’ente è la FDA (Food and Drug Administration). Se FDA approva, il farmaco è disponibile per il malato americano (e anche per quello di altra nazionalità disposto a pagare circa 300.000 dollari per un anno di terapia). In genere, dopo l’approvazione di FDA l’industria produttrice in tempi brevi chiede quella di EMA (European Medicine Agency), che valuta se il farmaco, sempre sotto il profilo dell’efficacia e della sicurezza, può entrare nel mercato europeo. Dopo che EMA ha approvato, tocca ai singoli paesi europei trattarne il costo con l’industria produttrice. Per l’Italia lo fa l’AIFA (Agenzia Italiana Farmaci), che deve affrontare anche problemi particolari in quanto il costo del farmaco, una volta approvato, è sostenuto dal Servizio Sanitario Nazionale e non dal malato (attraverso la sua compagnia di assicurazione, come negli USA), e questo ha a che vedere anche con le risorse messe a disposizione dal Ministero della Sanità italiano che ha un budget di spesa ristretto per soddisfare esigenze enormi. Tutto questo è per assicurare responsabilmente al malato un farmaco veramente efficace e privo di sostanziali rischi, anche nel contesto della sua sostenibilità economica.

Si può stimare che i tempi necessari per queste procedure, dalla fine del trial di fase III e diffusione dei risultati alla disponibilità del farmaco per un malato italiano dopo approvazione dell’EMA, siano di circa un anno (se non ci sono intoppi di varia natura). L’industria farmaceutica Vertex che supporta i trial in corso con WX-445 e VX-659 ha annunciato la loro conclusione e diffusione dei risultati alla fine del primo quadrimestre 2019.

1) Mutazioni CFTR con funzione minima: a proposito del genotipo F508del/182delT, 28/11/2018

G. Borgo


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