Buongiorno. Il 3 ottobre 2018 l’FDA ha dato autorizzazione alla commercializzazione dell’antibiotico Amikacina con assunzione via aerosol, frutto di studi effettuati per anni sul buon risultato nei trattamenti di alcune patologie polmonari come da chi è affetto da fibrosi cistica oppure da batteri atipici non tubercolari. Mia madre 78enne con cirrosi epatica è affetta da recidiva da Bacterium avium complex (Mac), la prima volta contratta nel 2013, combattuta con successo con tre anni di terapia antibiotica con rifampicina, etambutolo e Zithromax, ad oggi risultata anche resistente ai primi due. Vi chiedo cortesemente aggiornamenti sui tempi di commercializzazione del nuovo farmaco e se ancora non lo fosse come poter in qualche modo attivarsi con tale nuova forma terapeutica, dato che il farmaco credo di aver capito che è già commercializzato in USA con il nome di Arycace. Vi ringrazio molto per quanto vi è possibile fare.
Cordiali saluti.
Amikacina è un antibiotico della famiglia degli aminoglicosidi e mostra attività nei confronti di diverse specie batteriche. La somministrazione parenterale, endovenosa in particolare, comporta peraltro effetti collaterali, specie nelle infezioni persistenti, che ne limitano l’uso. Per tale ragione, da alcuni anni si sono sviluppati studi mirati a mettere a punto una fomulazione di amikacina somministrabile per aerosol, veicolato da speciali particelle lipidiche denominate liposomi. La fibrosi cistica è stata oggetto di un trial clinico per l’infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa che peraltro presentava delle criticità (1) e, ad oggi, non ha avuto seguito, anche se l’attesa era stata consistente (2). Interesse particolare ha avuto più recentemente uno studio clinico (3) con il preparato di amikacina finalizzato al trattamento di pazienti con infezione polmonare cronica da micobatteri non tubercolari non rispondenti terapie alternative. Lo studio è ancora in corso, ma ha già ottenuto risultati che hanno indotto la FDA (l’autorità nordamericana per i farmaci) ad approvare la messa in commercio del farmaco (con il nome Arycayce, ma questo nome trova versioni diverse di volta in volta), con alcune condizioni particolari, evidenziate nel recente annuncio dell’azienda Insmed che ha prodotto e sperimentato il farmaco 3).
Come per tutti i farmaci per l’uso in Europa, occorre anche per Arykayce l’autorizzazione dell’Agenzia Europea EMA e in seguito quella dell’Agenzia Italiana AIFA. Crediamo che l’azienda Insmed metta a disposizione il farmaco per “uso compassionevole”, ma per questo bisogna chiedere l’aiuto del medico curante o dell’ospedale che ha in carico il paziente.
1) Arikace (amikacina aerosol) per trattamento infezione cronica da Ps. aeruginosa: criticità degli studi clinici, 27/01/2016
2) Zarmina Ehsan 1 and John P Clancy. Management of Pseudomonas aeruginosa infection in cystic fibrosis patients using inhaled antibiotics with a focus on nebulized liposomal amikacin. Future Microbiol. 2015 Dec; 10(12): 1901–1912. doi: 10.2217/fmb.15.117
3) A Randomized, Open-label, Multicenter Study of Liposomal Amikacin for Inhalation (LAI) in Adult Patients With Nontuberculous Mycobacterial (NTM) Lung Infection Caused by Mycobacterium Avium Complex (MAC) That Are Refractory to Treatment. www.clinicaltrial.gov
4) investor.insmed.com/news-releases/news-release-details/insmed-announces-fda-approval-arikaycer-amikacin-liposome, Insmed, Sept 28.2018
