A completamento della domanda con la vostra approfondita risposta al link, quali sono le prospettive di miglioramento dell’efficacia, esclusivamente per le mutazioni gating, del Kalydeco, per chi magari risponde con poca efficacia o una diminuzione di essa nel tempo?
Sono previsti: 1. l’associazione di una o più nuove molecole; 2. aggiustamenti soggettivi del dosaggio tramite analisi particolari; 3. molecole di tipo completamente differente; 4. altro? E quali sarebbero le tempistiche?
Grazie mille e chiedo scusa per la pignoleria.
Integriamo la risposta precedente (1) perché riteniamo che le informazioni sullo stato attuale della ricerca di nuovi potenziatori possa essere argomento d’interesse generale. Sono allo studio nuovi potenziatori (quindi composti destinati ad agire sulla proteina CFTR già collocata sulla membrana cellulare, ma con difficoltà di apertura della sua funzione di canale del cloro). Sono composti per ora conosciuti attraverso le seguenti sigle:
GLPG1837 (Compagnia farmaceutica Galapagos)
ABBV/GLPG2451 (Compagnia farmaceutica Abb Vie + Galapagos)
ABVV/GLPG3067 (idem)
QBW-251 (Compagnia Novartis)
CTP-656 (Concert Pharmaceuticals)
FDL-176 (Flately Discovery)
PTI-808 (Proteostasis Therapeutics)
Sono tutti potenziatori in fase di sperimentazione clinica I (fase in cui viene saggiata soprattutto la sicurezza su esiguo numero di volontari sani o esiguo numero di malati), tranne GLPG1937 e QBW-251, per i quali sono avviate sperimentazioni cliniche di fase II (viene saggiata efficacia e sicurezza su piccolo numero di malati). Come dicevamo nella precedente risposta, i risultati molto preliminari di questi trial sembrerebbero suggerire che l’efficacia dei nuovi composti non sia superiore a Kalydeco, ma i dati sono del tutto insufficienti per trarre conclusioni. È possibile, ma ancora non ci è dato di saperlo, che qualcuno di questi potenziatori sia in grado di ottenere effetti positivi in soggetti con mutazioni gating che non rispondono al Kalydeco.
Per quanto riguarda i tempi, si potrebbe ottimisticamente pensare che, per i composti in fase più avanzata (fase II), il passaggio alla fase III e alla sua conclusione richieda almeno altri 2-3 anni, cui, in caso di dimostrata efficacia e sicurezza, andrà aggiunto un altro anno per le successive pratiche di approvazione e commercializzazione. Ma sono ipotesi del tutto opinabili, perché i tempi della ricerca non sono più di tanto prevedibili.
