Con il 1° settembre si apre la nuova corsa della Ricerca promossa e finanziata da FFC. La Rete Italiana di Ricerca FC, a seguito del bando 15 dicembre 2016, si è attivata quest’anno proponendo 71 progetti, di cui 4 costituiti da estensione di studi pilota che avevano ottenuto risultati meritevoli di sviluppo. Il Comitato Scientifico ha operato la selezione delle proposte in due fasi. Nella prima (marzo 2017) si sono scelti 42 progetti da inoltrare per una valutazione a scienziati internazionali, esperti nello specifico delle singole proposte (almeno due per progetto). Nella seconda fase (seduta del 7-8 luglio 2017) il Comitato ha definitivamente selezionato per un finanziamento 24 progetti. Tuttavia solo 23 responsabili di progetto hanno accettato di condurre lo studio. Alla fine, l’impegno economico complessivo per i 23 nuovi progetti assegnati definitivamente è di 1.215.000 euro, cui vanno aggiunti 400 mila euro per l’immediato seguito del progetto TFCF e 243 mila euro per i Servizi alla ricerca, con un impegno economico complessivo per il 2017 di 1.858.000 euro.
Anche quest’anno predominano i progetti (11) dedicati alla ricerca di nuove vie per recuperare la funzione assente o alterata della proteina CFTR: i più si rivolgono alla messa a punto di piccole molecole capaci di indurre, con percorsi diversi, la maturazione della CFTR difettosa a causa della più comune mutazione F508del. Altri studi cercano di intervenire direttamente sul gene (nuova tecnica di modifica diretta della sequenza alterata del gene CFTR) o sulla normalizzazione della sintesi della proteina a causa di mutazioni stop che la fanno interrompere precocemente. Di rilievo alcuni progetti dedicati a produrre modelli di malattia FC: nuovi topi FC più vicini alle condizioni della malattia umana, organoidi costruiti a partire da cellule staminali del paziente, cellule primarie ottenute da mucosa nasale, tessuti artificiali che riproducono le caratteristiche dei tessuti FC. Essi rappresentano lo sforzo per perfezionare lo sviluppo di nuove strategie di cura prima di intervenire direttamente sull’uomo e costituiscono anche importanti biomarcatori per testare preventivamente nel singolo malato la possibile efficacia di terapie del difetto di base: per ottenere la cosiddetta terapia personalizzata. Il progetto strategico Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF) trova estensione in un progetto di supporto alla fase preclinica, che in poco più di un anno dovrebbe aprire la strada agli studi clinici sull’uomo.
Innovative proposte di ricerca si segnalano per l’infezione e l’infiammazione broncopolmonare (11 progetti), prevalentemente orientate a individuare terapie antibatteriche, specialmente verso forme resistenti di Pseudomonas aeruginosa. Conservano speciale interesse i cosiddetti peptidi antimicrobici, corte sequenze proteiche derivate da sostanze naturali di difesa antibatterica e si profila il possibile impiego di batteriofagi, speciali virus killer di batteri. Mentre affiorano nuove proposte per una emergente categoria di agenti infettivi: i Micobatteri non tubercolari. Infine, uno studio rilevante rivolto all’impiego di nuova tecnica (Fotoferesi extracorporea) per prevenire il rigetto acuto, e indirettamente quello cronico, dopo trapianto polmonare.
I nuovi progetti e i Servizi alla ricerca sono ora aperti alle adozioni. Per informazioni: fabio.cabianca@fibrosicisticaricerca.it.
