La ricerca ha dimostrato che è possibile correggere il difetto che causa la fibrosi cistica. Per trovare un farmaco che ripari e potenzi la proteina difettosa prodotta dalla mutazione DF508, la più frequente, che interessa il 70% dei pazienti, nel marzo 2014 è stato avviato il progetto Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), in collaborazione con due eccellenze che hanno sede a Genova: il Laboratorio di Genetica Molecolare dell’Istituto G. Gaslini e il Dipartimento di Drug Discovery and Development dell’Istituto Italiano di Tecnologia.
Il progetto TFCF, diviso in tre fasi, si concluderà nell’agosto di quest’anno e ha già trovato completo finanziamento da parte dei donatori per un totale di 1.250.000 euro.
Grazie al successo dei risultati ottenuti nell’identificazione di composti, già brevettati, con adeguate caratteristiche chimiche, metaboliche e di sicurezza, prenderà il via uno studio preclinico della durata di un anno, indispensabile per procedere alla sperimentazione nell’uomo, finalizzato alla trasformazione in farmaco dei composti ad alta potenza scoperti nelle fasi precedenti. Si tratta di uno studio scientifico, in collaborazione con una CRO (Contract Research Organization), che verrà avviato nei primi mesi del 2018 ma che già da ora impegna la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica nell’acquisizione delle risorse economiche necessarie. Lo studio in vivo su modelli animali, prima della sperimentazione sull’uomo, richiederà un impegno economico di ulteriori 1.250.000 euro.
La nuova fase del progetto avrà l’obiettivo di conoscere come si comportano nell’organismo vivente i composti selezionati; definire quanto a lungo mantengono l’attività terapeutica; sapere quanto sono sicuri; stabilire le dosi minime per l’uomo; sintetizzare quantità adeguate dei composti da testare sull’uomo sotto forma di preparati farmacologici.
L’impresa è ardita, ma vale i rischi connaturati alle grandi scoperte. Per questo lanciamo la sfida per una nuova raccolta di finanziamenti utili all’avvio del progetto, in cui sono riposte le speranze di migliaia di pazienti e di famiglie in tutto il mondo.
