Si è conclusa a Garda il 26 novembre la Convention d’Autunno dei Ricercatori della rete di ricerca sostenuta dalla Fondazione Ricerca FC. 200 i partecipanti, provenienti da varie Regioni italiane e alcuni stranieri, che nel corso di tre giornate hanno presentato e discusso i risultati finora ottenuti dai progetti di ricerca finanziati da FFC nel 2014 e 2015: 31 progetti conclusi, descritti gli obiettivi dei 22 di recente assegnazione e lo stato di avanzamento dei 18 in corso. In totale 71 progetti che hanno reso la Convention una partecipata maratona che ha percorso tutti i campi della ricerca FC.
Alcuni spunti di informazione: estremamente promettenti i risultati del progetto Task Force, la cui terza fase si concluderà ad agosto 2017. Ma buoni avanzamenti anche dai progetti che riguardano le mutazioni stop con produzione di molecole di nuova sintesi, in vitro più attive di Ataluren attualmente in sperimentazione clinica. Approcci d’interesse anche per la correzione delle mutazioni splicing mediante frammenti di RNA strettamente mirati alla singola mutazione, oppure attraverso un ormone vegetale (la kinetina) già in uso con successo per la correzione di mutazioni splicing di altre malattie genetiche. Passi avanti anche contro il grande nemico Burkholderia cenocepacia: ancora precoce lo stato della ricerca su sostanze nuove come l’EPCG, un derivato dal thè verde; più avanzato il progetto che ha portato a due composti (C109 e C103, somministrabili per aerosol) pronti per la sperimentazione su modello animale. Il panorama dei nuovi approcci farmacologici si fa sempre più ricco: proprio per questo sarebbe importante disporre di metodi che fornissero già in laboratorio una previsione della loro efficacia.
Christine Bear (scienziata di rilevanza internazionale, attualmente responsabile di quel laboratorio di Toronto dove è stato scoperto il gene CFTR) nella sua relazione ha molto puntato su questo aspetto di ricerca, ispirato alla necessità di avere modelli biologici predittivi del risultato clinico. Il suo messaggio è stato “The clinical trial in a dish” (“il trial clinico in un piatto”) e ha illustrato un nuovo sistema: una piccola piattaforma (il piatto) in grado di contenere e valutare la risposta al farmaco testato su cellule di epitelio nasale prelevate a un numero elevato di pazienti. C’è molta sintonia con la linea già assunta da FFC che sta investendo per lo sviluppo di altri sistemi di saggio dell’efficacia dei farmaci (organoidi intestinali, monociti circolanti).
Durante la Convention i ritmi sono stati molto serrati, la concentrazione massima era sullo scambio di conoscenze e valutazioni fra ricercatori, in un clima estremamente costruttivo. L’elevata attitudine collaborativa e la qualità dei progetti di ricerca sono stati colti e sottolineati più volte (vedi interviste di prossima pubblicazione) anche da alcuni degli scienziati stranieri presenti: tra essi, James Chmiel di Cleveland, esperto nel campo delle terapie dell’infiammazione. L’opinione di Chmiel è che l’infiammazione FC finora non ha trovato un nuovo farmaco vincente perché è un evento estremamente complesso e ogni ricercatore esplora un singolo aspetto (un “target”) di una complessa cascata. In sostanza c’è ancora bisogno di molta ricerca di base, perché solo dopo aver raccolto molte conoscenze si può passare alla fase della semplificazione- risoluzione tanto attesa. La rete FFC, che anche nel campo dell’infiammazione può disporre di competenze e personalità di tutto rilievo, è pronta ad accogliere la sfida.
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