Salve. A proposito di Orkambi, come mai non è stato approvato in Italia? E quali sono i tempi di approvazione? Infine, quali sono gli studi in corso e quelli che inizieranno per i pazienti omozigoti DF508? Un caro saluto.
Non sappiamo se e quando l’AIFA, l’organo istituzionale italiano cui spetta la questione, approverà Orkambi. Le ragioni dei tempi lunghi sono molte. Di Orkambi abbiamo scritto spesso su questo sito, sia esaminando dal punto di vista scientifico i risultati ottenuti nei trial clinici, sia discutendo il costo del farmaco (circa 235.000 euro all’anno per paziente) e la sua sostenibilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (sono previsti in Italia 1200 pazienti omozigoti F508del candidati al trattamento, adulti e bambini). Invitiamo chi ci scrive a usare il motore di ricerca del sito scrivendo “Orkambi”, il nome commerciale del farmaco, oppure “Lumacaftor + Ivacaftor”, i nomi delle molecole che lo compongono e di leggere le risposte che compaiono. In particolare ci sembra importante la risposta citata sotto, da cui riportiamo questa frase, che riguarda l’efficacia del farmaco: “Il risultato clinico degli studi clinici con Orkambi è stato mediamente positivo ma modesto (incremento medio assoluto di FEV1 del 3,3 % rispetto al placebo): ottiene vantaggi per alcuni pazienti, ma non per altri e pone il problema di capire anticipatamente o precocemente durante la cura quali siano i pazienti che possano avvantaggiarsene” (1).
Orkambi è stato approvato per la commercializzazione dalla FDA (Food and Drug Administration) americana, ma negli USA non esiste un servizio sanitario pubblico. Il cittadino tutela la sua salute con assicurazioni private che coprono in maniera molto variabile il costo delle prestazioni sanitarie e dei farmaci (chi è benestante si può permettere una buona assicurazione e avrà così molti costi sanitari rimborsati; la situazione non è rosea per chi ha un reddito modesto).
In Europa la maggior parte degli stati offre un servizio sanitario pubblico, in cui il cittadino ha accesso gratuitamente alle cure indipendentemente dalla sua condizione economica ed è lo stato che si fa carico dei costi. La nazione che più di recente ha reso pubblico il dibattito su Orkambi è stata la Gran Bretagna. Il ministero della salute inglese ha chiesto al suo organo di consultazione chiamato National Institute for Health and Care Excellence (NICE) di esaminare e produrre una linea guida per l’uso di Orkambi nei pazienti FC omozigoti F508del. Il NICE in due occasioni (marzo e giugno 2016) ha espresso parere contrario all’uso routinario e rimborsabile di questo farmaco. Una decisione definitiva era prevista per luglio, ma a quanto ci risulta non è stata ancora presa. Valutando incerte le prove fornite da Orkambi a breve e a lungo termine, il NICE ha giudicato il rapporto costi/benefici non accettabile. Il rapporto argomenta che nessun farmaco con costi così alti e un beneficio così incerto è mai stato approvato prima in Gran Bretagna (2).
Per quanto riguarda gli studi clinici in corso con farmaci per il trattamento di soggetti omozigoti F508del, invitiamo a leggere la bella panoramica fornita dal Dott. Taccetti durante il XIV Seminario di Primavera FFC (Verona, 30 aprile 2016) (3). E ricordiamo qui in estrema sintesi:
– Orkambi (Vertex): correttore Lumacaftor + potenziatore Ivacaftor, in bambini età 6-11 anni (trial fase III in via di conclusione) (4)
– Nuovo correttore (Vertex) VX661 + potenziatore Ivacaftor (trial fase II)
– Nuovo correttore (Flately) FDL169 (trial fase II)
– Nuovo correttore 91115 (Nivalis), composto che agisce come modulatore di CFTR e antiinfiammatorio (trial fase II) (5.)
– Nuovo correttore GLPG2222 (Galapagos) (trial fase I)
– QR010 (ProQR Therapeutics), oligonucleotide che ripara RNA messaggero (trial fase 1b, somministrazione per via aerosolica)
– Modulatore CFTR Riociguat (Bayer), (trial fase II)
1) Apprezzare Orkambi ma discuterne, 23/07/2015
2) Pollice verso per Orkambi: gli esperti del servizio sanitario inglese dicono ancora no!, 30/06/2016
3) Seminario di Primavera 2016: brochure, slide e video, 17/05/2016
4) Completato il reclutamento di pazienti FC per uno studio europeo su Orkambi in ragazzi da 6 a 11 anni, 01/08/2016
5) S-nitrosotioli (SNOs) possibili correttori di CFTR-DF508? In corso trial di fase I con nuova molecola GSNOR, 17/03/2014
