Buongiorno, sono la mamma di una bambina di 9 anni con doppia mutazione DF508. Ho letto che si stanno facendo dei trial clinici sul farmaco Orkambi in bambini dai 6 agli 11 anni.
Volevo sapere se vi partecipano anche Centri italiani. Grazie.
Uno studio di fase 3 sulla combinazione Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi), in bambini di 6-11 anni omozigoti per la mutazione F508del, è in corso e si sta per concludere in vari centri europei, tra cui alcuni italiani, ma il reclutamento dei pazienti è stato già completato. La compagnia Vertex, sulla base dei risultati dello studio, probabilmente pronti per la fine di quest’anno, intende sottoporre la domanda per la commercializzazione del prodotto all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nella prima metà del 2017 (1).
