Buongiorno, è noto se colistina per aerosol può contrastare gli effetti benefici di Ataluren?
Grazie
Per quanto ci è dato di conoscere, non abbiamo nozione di interazioni negative tra colistina inalata e ataluren (PTC124) somministrato per bocca. Negli studi clinici iniziali con ataluren la terapia di base era stata conservata nei pazienti che entravano nel trial. In seguito, analizzando bene i risultati del primo trial, si è visto che ataluren non otteneva mediamente effetto nei pazienti che facevano aerosol con tobramicina, mentre un certo effetto positivo era stato mediamente riscontrato nei pazienti che non assumevano tobramicina per aerosol. Un nuovo trial sta testando ataluren in soggetti FC che non inalano tobramicina, ma non ci risulta che altri antibiotici per aerosol siano stati esclusi.
Ricordiamo che Ataluren è un farmaco mirato a rimuovere lo stop delle mutazioni CFTR nonsenso (o mutazioni stop), per consentire la sintesi della proteina CFTR, troncata appunto per effetto delle mutazioni stop. E’ noto che gli antibiotici aminoglicosidici, tra cui appunto la tobramicina, hanno di per sé un’azione sui processi di sintesi della proteina CFTR in presenza di mutazioni stop, ma non era noto prima del trial iniziale con ataluren che tale proprietà contrastasse quella di ataluren. La colistina è un composto antibiotico del tutto diverso dagli antibiotici aminoglicosidici.
