Buongiorno, considerato che a breve uscirà orkambi e uno studio italiano sulla cisteamina ha dato ottimi risultati, vorrei sapere se questi due farmaci possono essere presi insieme.
Sul problema della cisteamina suggeriamo di leggere su questo sito la risposta del 25 marzo 2015: Cisteamina: ancora presto per il suo impiego terapeutico in FC. Quella risposta contiene anche alcuni link ad altri scritti pertinenti. Su Orkambi esistono pure delle perplessità, perché, da quanto sappiamo, i suoi effetti appaiono piuttosto modesti e interessano solo una frazione di malati FC omozigoti DF508. Su Orkambi si troveranno su questo sito parecchi commenti. Si veda ad esempio la domanda del 23 luglio 2015: Apprezzare Orkambi ma discuterne. Si veda anche l’ampio commento critico su Progressi di Ricerca del 2 luglio 2014: È clinicamente efficace la combinazione di Lumacaftor e Ivacaftor negli omozigoti DF508? Primi risultati di due studi clinici di fase 3. Si veda anche un recente articolo critico in proposito (1).
Per rispondere alla domanda, possiamo dire che cisteamina è stata oggetto di un brillante studio, soprattutto condotto in vitro e in parte su modelli animali (2): quella ricerca contiene anche i risultati di un piccolo studio pilota (10 pazienti FC omozigoti DF508), che hanno incoraggiato lo stesso gruppo di ricercatori a espandere l’esperienza. Sappiamo infatti che è stato completato un secondo studio clinico con cisteamina, ma non ne conosciamo ancora i risultati. Essendo questo lo stato di avanzamento in questo campo, è arduo fare congetture sulla possibilità che l’eventuale trattamento con orkambi in FC venga combinato con il trattamento con cisteamina. Bisognerà prima avere conferme sulla reale efficacia di cisteamina e sull’applicabilità di orkambi a tutti i pazienti omozigoti FC. A quel punto occorreranno studi che analizzino la razionalità di una tale associazione e la compatibilità tra i due farmaci a livello pre-clinico, per poi passare all’eventuale sperimentazione clinica. Ma i tempi per tutto questo forse non sono ancora maturi.
1. Mayer M. Lumacaftor-ivacaftor (Orkambi) for cystic fibrosis: behind the ‘breakthrough’. Evid Based Med. 2015 Dec 30. pii: ebmed-2015-110325. doi: 10.1136/ebmed-2015-110325. [Epub ahead of print]
2. De Stefano D, et Al. Restoration of CFTR function in patients with cystic fibrosis carrying the F508del-CFTR mutation. Autophagy. 2014;10(11):2053-74. doi: 10.4161/15548627.2014.973737.
