La Concert Pharmaceuticals, innovativa industria farmaceutica americana, ha presentato ufficialmente durante i lavori della Conferenza del CF Trust (Manchester, 22-23 settembre) alcuni risultati riguardanti un nuovo composto chiamato CTP-656, sperimentato a confronto con Kalydeco in un trial di fase I realizzato su volontari sani. Si tratta di una molecola derivata dal Kalydeco, dove però gli atomi di idrogeno sono sostituiti da atomi di deuterio. Il deuterio è un isotopo stabile dell’idrogeno che, avendo massa più elevata rispetto a questo, forma legami più forti con altri atomi. I ricercatori di Concert ritengono che le versioni “deuterate” di medicinali già noti possano essere metabolizzate in maniera diversa, con ripercussioni positive sull’efficacia e la sicurezza. Stanno portando avanti, in base a questa ipotesi, ricerche dirette a un ampio pannello di farmaci nel campo di malattie genetiche, renali, infiammatorie e tumori. Rispetto a Kalydeco, il CTP-656 durerebbe più a lungo nel sangue, con conseguente possibilità di essere assunto una sola volta nel corso della giornata, e interferirebbe in misura minore con altri farmaci (ad esempio correttori di mutazioni CFTR a cui fosse abbinato). I dati del trial saranno illustrati in dettaglio al Congresso Nordamericano (Phoenix , 8-10 ottobre). Nel frattempo è stato annunciato l’avvio di un trial di fase II per il 2016. I limiti di questa proposta, al momento, sono dati dal fatto che la sperimentazione è fatta su volontari sani. Sarà necessario attendere la sperimentazione su malati FC per capire se è una proposta interessante, perché non sempre il profilo farmacocinetico di un farmaco è predittivo di efficacia clinica.
