L’agenzia statunitense per gli alimenti e i farmaci (FDA) ha approvato l’uso di Orkambi, un preparato farmaceutico che associa due farmaci: Lumacaftor, che favorisce la maturazione della proteina CFTR-DF508 portandola alla sua sede di azione, la membrana cellulare, e Ivacaftor (Kalydeco), che potenzia tale proteina una volta arrivata in tale sede. L’uso di Orkambi negli USA è riservato a malati FC omozigoti per la mutazione DF508 di età eguale o superiore a 12 anni.
Orkambi è stato sottoposto da tempo anche all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che prenderà una decisione verso la fine del 2015. Nel caso di approvazione da parte dell’EMA, toccherà all’Agenzia Italiana per i Farmaci (AIFA) prendere una decisione in merito, tenendo conto che tale agenzia dovrà fare i conti con il bilancio del Servizio Sanitario Nazionale per l’erogazione della combinazione a carico dello Stato.
