Buongiorno, vorrei sottoporre alcune domande collegate tra loro: in relazione al farmaco Kalydeco recentemente introdotto da AIFA anche in Italia per uso dai 6 anni in su, si sa nulla circa la richiesta sottoposta da Vertex (casa produttrice) all’EMA (European Medicines Agency) per la commercializzazione in Europa anche ai bambini da 2 a 5 anni (dopo che già negli USA analoga richiesta è stata approvata dalla FDA nei mesi scorsi?). In caso di (si spera) risposta affermativa da parte dell’EMA, i Centri potrebbero già iniziare a somministrarlo ai bambini in questa fascia d’età o vi è in ogni caso l’obbligo preventivo di dover attendere l’approvazione da parte dell’AIFA? l’AIFA potrebbe prendere una decisione contraria (sia in un senso che nell’altro) rispetto a quella adottata dall’EMA? Indicativamente (in caso di decorso positivo dell’iter) quanto tempo potrebbe passare dall’approvazione dell’EMA a quella dell’AIFA? Vi ringrazio per la cortese risposta e per il prezioso supporto prestato. Cordiali saluti.
Non abbiamo ancora notizie circa l’approvazione in Europa di kalydeco per bambini FC da 2 a 5 anni con mutazioni di classe III. Ma non dovrebbe mancare molto tempo.
L’EMA fornisce un’autorizzazione alla messa in commercio del farmaco nella Comunità Europea con quella specifica indicazione. Le regole della Comunità vogliono però che le Autorità per i Farmaci dei singoli Paesi (AIFA per l’Italia) confermino l’autorizzazione per il loro territorio.
Teoricamente i centri FC potranno prescrivere il farmaco dopo l’approvazione EMA ma il farmaco non sarebbe ancora in commercio in Italia e le famiglie dovrebbero procurarselo direttamente dal produttore (Vertex) o presso distributori di Paesi che hanno avuto l’autorizzazione al commercio. Ma il problema centrale rimane quello di chi finanzia il costo del farmaco. Teoricamente le ASL potrebbero assumersi l’onere finanziario e logistico dell’approvvigionamento (la legge 548/93 indica questo), ma di questi tempi sarebbe molto difficile: il kalydeco viene a costare in Italia più di 200 mila euro per paziente per anno. Quindi si finirà con l’aspettare l’approvazione dell’AIFA italiana, affinché non solo venga autorizzato il commercio del farmaco in Italia ma ne venga assunto l’onere finanziario da parte del Servizio Sanitario Nazionale. In genere l’AIFA conferma le approvazioni di farmaci fatte da EMA, ma possono passare tempi anche lunghi perché il problema di AIFA è quello di contrattare con il produttore/distributore (Vertex in questo caso) il prezzo del farmaco, soprattutto quando il farmaco, com’è il caso di kalydeco, sarà inevitabilmente a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Tuttavia, trattandosi di farmaco già approvato per le età di 6 o più anni, con prezzo già contrattato, e per di più con confezioni a dosi più basse (kalydeco per bambini piccoli) è ragionevole pensare che, ad approvazione EMA avvenuta, i tempi per l’approvazione finale dovrebbero essere molto più brevi rispetto a quelli cui abbiamo assistito per la prima immissione in commercio di kalydeco.
