La lesione polmonare in FC, pur in assenza di sintomi specifici, inizia a svilupparsi fin dalla prima infanzia e può quindi essere utile iniziare, fin dai primi mesi di vita, terapie volte a prevenire o almeno ritardarne la comparsa. La soluzione ipertonica per via aerosolica si è dimostrata efficace nell’aumentare il volume del liquido di superficie endo-bronchiale, permettendo una migliore detersione delle vie aeree (clearance mucociliare) e un minor rischio di riacutizzazioni broncopolmonari dovute a germi che colonizzano cronicamente le vie respiratorie FC. In relazione a questi effetti l’inalazione di soluzione salina ipertonica è una terapia entrata in uso in tutto il mondo per i pazienti al disopra dei 6 anni di età. Proprio per il suo meccanismo di azione e il suo effetto di prevenzione della comparsa di lesioni polmonari, l’ipertonica salina potrebbe avere un ruolo importante anche e soprattutto nei pazienti più piccoli.
In questo studio, gli Autori hanno indagato efficacia e sicurezza d’ipertonica salina al 7% messa a confronto con soluzione fisiologica. Ipertonica e fisiologica sono state somministrate due volte al giorno per aerosol per 48 settimane. Sono stati considerati come parametri di efficacia il numero e la gravità di riacutizzazioni respiratorie comparse nel periodo in studio, oltre a variazioni dello stato nutrizionale e della qualità della vita indagata tramite appropriato questionario. La tollerabilità e la sicurezza della terapia è stata valutata sulla base della eventuale comparsa di effetti collaterali alla prima somministrazione di ipertonica, sulla comparsa di eventi avversi durante lo studio e sulla percentuale di pazienti usciti dallo studio prima della conclusione del periodo di follow-up previsto. In un numero limitato di pazienti, inoltre, è stata studiata la funzionalità respiratoria, grazie a una metodica specifica per bambini non collaboranti.
Sono entrati nello studio 321 pazienti di età compresa tra 4 e 60 mesi e in follow up presso 30 Centri FC USA. Solo 2 bambini avevano dimostrato intolleranza alla prima somministrazione d’ipertonica. Nel periodo di osservazione sono usciti dallo studio 15 pazienti del gruppo trattato con ipertonica (gruppo A) e 14 pazienti del gruppo trattato con fisiologica (gruppo B).
Nessuna differenza è stata dimostrata tra i due gruppi nel numero e nella gravità delle riacutizzazioni broncopolmonari, nello stato nutrizionale e nella qualità della vita. Nel gruppo di 73 bambini tra i 4 e i 16 mesi, di cui è stato possibile misurare la funzionalità respiratoria, è stato dimostrato un miglioramento medio dei parametri indagati lievemente ma significativamente superiore nei bambini di gruppo A. Non differenze sono risultate tra i due gruppi nell’aderenza alla terapia prescritta e nei parametri osservati per valutare la sicurezza del farmaco.
Gli Autori concludono questo studio affermando che ipertonica salina per via aerosolica non ha dimostrato di essere efficace, nei bambini sotto i sei anni, per quanto riguarda i parametri considerati, pur essendosi dimostrata ben tollerata e sicura. Affermano, tuttavia, che i parametri utilizzati per indagare l’efficacia di questa terapia, scelti in analogia con quanto studiato nei pazienti di età maggiore, non possono essere considerati adeguati all’età dei soggetti in studio. Le infezioni respiratorie nei bambini piccoli, infatti, sono di regola causate, come nella popolazione generale, dai virus e quindi non sono più di tanto prevenibili per mezzo di un miglioramento della clearance mucociliare. Inoltre, poiché la lesione polmonare nei primi anni è mediamente di minimo grado, l’eventuale efficacia preventiva esercitata dalla soluzione ipertonica potrebbe essere evidenziabile solo in tempi più lunghi, con il crescere del bambino. A questo potrebbe concorrere il lieve miglioramento della funzionalità respiratoria osservato nel gruppo ristretto di bambini in cui è stato possibile misurarla.
A commento di questo lavoro, così come espresso nell’editoriale pubblicato sulla stessa rivista scientifica (Dasenbrook EC), va ribadito che la somministrazione d’ipertonica salina per aerosol non ha certamente dimostrato evidenti benefici rispetto all’aerosol con soluzione fisiologica, almeno per quanto riguarda i parametri considerati. Però un suo ruolo nella prevenzione a lungo termine del danno polmonare rimane comunque razionalmente ipotizzabile. Gli studi volti a verificare questa possibilità, dovranno avvalersi di parametri e strumenti più sensibili e specifici, applicabili anche a bambini piccoli e non collaboranti; alcuni di questi, come la TC polmonare, la Risonanza Magnetica Nucleare polmonare, la misurazione della della clearance mucociliare (LCI), sono in avanzata fase di accreditamento.
1. Rosenfeld M ” Inhaled Hypertonic Saline in Infants and Children Younger than 6 Years with Cystic Fibrosis. JAMA May 20.2012
2. Dasenbrook E C “Inhaled Hypertonic Saline in Infants and Children Younger with Cystic Fibrosis”. JAMA May 20.2012
