Il Centro FC per adulti del Brompton Hospital di Londra ha voluto studiare la durata della vita nei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) con funzionalità respiratoria scadente, in particolare quelli con valore di FEV1 (% sul predetto) inferiore a 30%. Sono stati arruolati nello studio 276 pazienti che, nel periodo dall’1 gennaio 1990 al 31 dicembre 2003, avevano presentato per la prima volta un FEV1 <30% pur essendo in condizioni di stabilità clinica. Questi pazienti sono poi stati seguiti fino al 31 Dicembre 2007: sono stati esclusi dallo studio quelli che nel frattempo erano stati sottoposti a trapianto polmonare. Erano per il 53% maschi, avevano età media 25,9 anni; il 92,3% aveva insufficienza pancreatica; avevano valore medio di FEV1 pari a 23,9%.
I risultati sono stati elaborati suddividendo i pazienti in gruppi di 2 anni di età ciascuno. Si è così potuto vedere che negli anni 1990-1991 i pazienti con FEV1 <30% hanno avuto, a partire da quel valore, in media 1,2 anni di vita. Sensibilmente diversa l’aspettativa di vita nel periodo 2002-2003: gli anni diventano in media 5.3. In particolare il guadagno di anni si manifesta nel periodo 1994-1997. Per capire come questo sia stato ottenuto, gli autori hanno analizzato con metodo statistico (analisi multivariata) la presenza al momento della prima FEV1 <30% di alcuni indicatori di malattia (Body Mass Index [BMI] per lo stato nutrizionale, diabete, infezione cronica da Pseudomonas) e l’uso delle principali modalità di trattamento FC (uso di antibiotici per aerosol, di DNase e di ossigeno a lungo termine).
L’analisi ha messo in luce, per quanto riguarda le terapie, un consistente aumento dell’uso di DNase e, per i dati clinici, una progressiva diminuzione dei pazienti sottopeso (BMI<19) passati dal 73% nel 1990-1991 al 50% nel 2002-2003. Il guadagno di anni di vita non è apparso in correlazione con altri fattori quali l’età, il sesso, l’insufficienza pancreatica, l’infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa, il diabete FC. Naturalmente non sono stati presi in considerazione altri trattamenti più recenti (es: l’azitromicina, la soluzione ipertonica). Il fatto quindi che l’aumento della durata della vita nei pazienti con FEV1 <30% sia dovuto principalmente all’uso del DNase, come sembrano concludere gli autori, sembra più un fatto coincidenza piuttosto che la principale causa che ha determinato questo effetto; infatti, nella patologia respiratoria particolarmente avanzata si usano molti farmaci in modo cronico, non solo il DNase.
Comunque i risultati di questo studio hanno diverse implicazioni importanti:
– In mancanza di una cura risolutiva, bisogna puntare sempre su nuove strategie di trattamento per la malattia FC; queste possono essere molto efficaci. Per esempio, interventi in grado di migliorare la nutrizione e la clearance delle vie aeree sono estremamente importanti anche in condizioni di funzionalità respiratoria di grado molto severo.
– La soglia del 30% di FEV1 secondo questo studio non deve essere più considerata come una soglia critica indicativa di malattia gravemente avanzata; da qui viene anche uno spunto per ripensare i criteri di inclusione nelle liste di attesa per il trapianto polmonare
1. George PM,Banya W, Pareek N, Bilton D, Cullinan P, Hodson ME, Simmonds NJ. “Improved survival at low lung function in cystic fibrosis: cohort study from 1990 to 2007”. BMJ 2011;342:d1008
