Nel 1972 l’epidemiologo inglese Archibald Cochrane scrisse un testo, divenuto poi famoso, sul
mancato utilizzo pratico da parte dei sanitari di dati dell’evidenza sperimentale, preferendo piuttosto pratiche consolidate dalla consuetudine ma non sempre di accertato valore scientifico e medico.
Cochrane diede sviluppo ad una branca della medicina detta “Medicina basata sull’evidenza”, perché analizza studi e ricerche cliniche per trarne conclusioni solo se basate su evidenze scientifiche.
La Fondazione FC americana ha di recente dato incarico ad un gruppo di esperti di redigere un documento in cui fossero suggerite le terapie di uso abituale per il mantenimento delle buone condizioni del polmone FC. I suggerimenti dovevano essere basati su evidenze scientifiche.
Gli esperti hanno così passato in rassegna, secondo il metodo Cochrane, gli studi clinici esistenti per ogni farmaco e hanno alla fine stilato le loro conclusioni, che sono state pubblicate sotto forma di linee guida rivolte ai malati FC di età maggiore di sei anni.
Le prove che gli studi clinici forniscono circa la validità delle terapie possono essere molto forti oppure deboli; a seconda della forza delle prove raccolte, gli esperti hanno classificato (mediante le lettere dell’alfabeto) le “raccomandazioni” alla terapia. Una raccomandazione di grado A sta ad indicare che è fondata sul massimo dell’evidenza e dell’efficacia, di grado B riguarda una terapia di buona (ma minore) evidenza ed efficacia, di grado I significa che le prove sono poche e il beneficio incerto o assente. Diamo di seguito alcuni punti essenziali di queste linee guida, rimandando alla loro lettura completa per la vasta serie di farmaci presi in esame.
Nei pazienti con malattia polmonare di grado moderato o severo e colonizzazione da Pseudomonas aeruginosa c’è una raccomandazione molto forte (di grado A) per l�uso costante per via aerosolica della tobramicina e del DNAase (pulmozyme); nessuna prova a favore di altri antibiotici (sempre assunti in maniera continuativa per via aerosolica). Nel campo delle terapie antiinfiammatorie raccomandazione meno forte, ma sempre fondata (di grado B) per l’uso costante dell’azitromicina e anche di un altro antinfiammatorio già da tempo in commercio, l’ibuprofen , di recente riproposto e oggetto di studio; per l’idratazione delle secrezioni raccomandazione di grado B per la soluzione salina ipertonica per via aerosolica .
Per i pazienti che non hanno nè asma nè aspergillosi broncopolmonare non ci sono evidenze per l’efficacia della terapia cronica con cortisonici (sia per aerosol che per bocca). Per tutti i pazienti non ci sono prove a favore dell’efficacia degli antibiotici contro lo Stafilococco somministrati per bocca a scopo preventivo; non ci sono prove a favore dell’efficacia, nel campo dei mucolitici da assumere abitualmente, dell’acetilcisteina (Fluimucil) per bocca e per aerosol.
Colpisce il fatto che, mentre la forza delle raccomandazioni (e quindi delle evidenze raccolte) è in genere elevata per le condizioni di malattia polmonare medio-severa, per le condizioni di malattia lieve le raccomandazioni sono meno certe, perché si poggiano su prove più deboli. Questo sta ad indicare la maggior difficoltà di sperimentare terapie in soggetti ancora asintomatici o al di sotto di una certa età. D’altro canto, vi è la necessità di capire quali siano gli interventi efficaci, oltre che nella cura, nella prevenzione dell’evoluzione della malattia e gli esperti sollecitano futuri studi clinici in quest’area, in modo da avere linee guida fondate su evidenze scientifiche anche per i malati al di sotto di sei anni.
Flume PA et all “Cystic fibrosis pulmonary guidelines :chronic medications for maintenance of lung health ” Am J Respir Crit Care Med 2007; Nov 15;176 (10) :957-69
