Il progetto si inserisce nel filone degli studi rivolti a recuperare la proteina CFTR resa difettosa dalla più comune mutazione DF508. Si intende studiare alcuni composti chimici denominati “chaperoni farmacologici”, che hanno la proprietà di trasferire la CFTR mutata dall’ ergastoplasma, la sezione del citoplasma in cui è intrappolata, alla membrana apicale. Questi chaperoni farmacologici interagirebbero con il sistema dei chaperoni e co-chaperoni naturali e potrebbero rappresentare una interessante e innovativa via terapeutica per ripristinare la funzione CFTR in cellule respiratorie di malati CF.
