Cystagon: volevo sapere di che farmaco si tratta e se è vero che viene sperimentato per la FC.
Il Cystagon è un preparato farmaceutico, somministrabile per bocca, a base di cisteamina. Questa è una sostanza che viene impiegata per la cura della cistinosi nefropatica, una malattia genetica rara.
La cisteamina è la forma ridotta della cistamina. Entrambe queste sostanze hanno suscitato interesse di ricerca recentemente nel campo della fibrosi cistica, con l’intento di correggere l’eccesso di infiammazione tipico della malattia e nel contempo di recuperare e rendere stabile alla superficie delle cellule epiteliali la proteina CFTR DF508-mutata.
Questi composti avrebbero un ruolo potenziale nel regolare i meccanismi che presiedono alla vita e alla funzione di parecchie proteine all’interno delle cellule, compresa la proteina CFTR. Queste sono acquisizioni alquanto interessanti ottenute da un gruppo di ricercatori italiani (1,2), che attendono peraltro conferme da parte di altri gruppi di ricerca. Questi risultati, nell’idea di quei ricercatori, forniscono il razionale per una terapia di combinazione della CF, in cui un pre-trattamento con cisteamina o cistina favorirebbe in seguito l’azione dei potenziatori di CFTR (3).
Per quanto ci è dato di conoscere, al momento sono comunicati due piccoli studi clinici di fase II in una decina di pazienti FC omozigoti DF508 ciascuno: il primo (4), iniziato nel giugno 2014, si svolge presso l’Università di Aberdeen in Scozia in pazienti FC adulti ed è mirato soprattutto a definire le caratteristiche farmacocinetiche del farmaco cisteamina e la sua sicurezza; il secondo (5), che ci risulta essere stato completato con risultati in corso di pubblicazione (iniziato nel settembre 2013), si è svolto presso il Centro FC di Napoli (con sponsor l’istituto Ierfc) in pazienti di età pediatrica, ed è mirato a valutare efficacia e sicurezza del farmaco (l’efficacia riguarda la possibilità di recupero di CFTR-DF508, con vari test ed in primis con la misura della concentrazione di cloro nel sudore). Non siamo riusciti ad ottenere informazioni preliminari sui risultati dello studio concluso: ne daremo notiziqa appena avremo esaminato la relativa pubblicazione.
