Buongiorno. Alla luce dei risultati incoraggianti della sperimentazione di fase 3 dei farmaci Vertex (Kalydeco associato a VX-809) per i malati F.C. con doppia DF508, vorrei sapere se e in che modo i centri o chi per essi si stanno attivando affinchè vengano erogati dal S.S.N., ancora prima della loro effettiva commercializzazione, in quanto la legge n.648/96 sembra permetterlo. Infatti la legge spiega che i farmaci che non sono stati ancora approvati ma già sottoposti a sperimentazione clinica, almeno di fase 2 (è un provvedimento del 20 luglio 2000 della commissione unica del farmaco che all’ultimo comma dell’articolo 1 apre a questa possibilità), previo parere positivo della Commissione tecnico scientifica dell’AIFA, possono essere erogati a spese del S.S.N. Vorrei sapere a che punto siamo e se tale possibilità è stata presa in considerazione. Grazie.
Rimandiamo intanto a due letture su questo sito, che affrontano il problema dell’impiego dell’associazione Lumacaftor/Ivacaftor: È clinicamente efficace la combinazione di Lumacaftor e Ivacaftor negli omozigoti DF508? Primi risultati di due studi clinici di fase 3 (Progressi Ricerca, 02.07.14) e La terapia di combinazione Lumacaftor/Ivacaftor nei pazienti DF508 omozigoti deve ancora completare il suo iter per diventare terapia adottabile e ottenere eventualmente l’approvazione ufficiale (Domande e Risposte 04.08.14).
La realtà è che al momento la terapia di combinazione indicata nella domanda non sappiamo se sia effettivamente efficace nei pazienti FC omozigoti per la mutazione DF508. Sappiamo da due trial clinici che mediamente i pazienti in studio hanno ottenuto un certo incremento di FEV1, ma non sappiamo quanti e quali dei pazienti in studio abbiano ricavato veramente o non ricavato beneficio dal trattamento. Dubitiamo che questi risultati siano sufficienti per convincere il Servizio Sanitario Nazionale ad erogare a proprie spese questi due farmaci (vi sono già difficoltà enormi per il kalydeco nei pazienti con mutazioni di gating), nonostante la legge citata, ma pensiamo anche che i medici che hanno in cura malati FC non abbiamo ancora la convinzione che questa combinazione farmaceutica sia pronta per l’uso corrente negli omozigoti DF508. Del resto la compagnia produttrice dei due farmaci (Vertex), che è anche quella che ha condotto i succitati studi clinici, mentre ha già messo in commercio il kalydeco (Ivacaftor), non ha fatto altrettanto per il Lumacaftor (VX-809) né ha chiesto ancora, per quanto ne sappiamo, l’autorizzazione all’impiego e alla commercializzazione della combinazione Lumacaftor/Ivacaftor da parte della FDA americana. Siamo comunque in attesa di capire se tale combinazione, pur con le sue incertezze e i suoi limiti, meriti comunque tentativi di impiego individuale, in mancanza di meglio: forse la questione verrà affrontata nel prossimo congresso FC nordamericano che si terrà in ottobre ad Atlanta.
