Salve, visto il recente comunicato Vertex, che anticipa gli esiti di uno studio di fase 3 su pazienti omozigoti DF508, la mia domanda è: quando potrà ragionevolmente essere approvato il farmaco, quali sono i passaggi da espletare e le possibilità di avere il medicinale in Italia (vista l’attuale congiuntura economica). Grazie.
La domanda fa riferimento ad una nostra comunicazione sui risultati annunciati da Vertex su due studi clinici con terapia di combinazione Ivacaftor + Lumacaftor in pazienti FC omozigoti per la mutazione DF508 (1).
Quegli studi hanno fornito la “prova di principio” che questa combinazione terapeutica ha mediamente un certo effetto nei soggetti trattati e che il trattamento è mediamente ben tollerato. Tuttavia tali effetti sono complessivamente limitati e non sappiamo in quali pazienti siano effettivamente raggiungibili e in quali no. Secondo noi quegli studi non hanno detto l’ultima parola su questa proposta terapeutica. Probabilmente, la compagnia Vertex cercherà di ottenere una qualche autorizzazione dalla FDA statunitense, ma non è detto che questa approverà al momento la combinazione Ivacaftor/lumacaftor. Pensiamo che la strada da percorrere non sia ancora conclusa, anche se la strada giusta ci sembra sia stata imboccata. Probabilmente saranno necessari altri studi, magari utilizzando correttori più potenti. Comunque seguiamo con interesse l’evolvere di questa impresa e terremo informati di questo i nostri lettori.
1. È clinicamente efficace la combinazione di Lumacaftor e Ivacaftor negli omozigoti DF508? Primi risultati di due studi clinici di fase 3 (Progressi di Ricerca 02.07.14)
