Buona sera. Leggendo sul sito della Vertex ho visto che neanche con il VX-661 si è andato tanto bene. Sono stati ottenuti valori modesti di miglioramento che non risolvono il problema. Visto che per la cistamina è ancora presto e il VX-809 è ancora peggio, volevo sapere se almeno da qui a qualche anno, ci saranno antibiotici in arrivo per prolungare un po’ di più lo star bene: per esempio l’arikace o altri antibiotici avranno spazio utile? Grazie per le risposte.
In effetti Vertex Pharmaceuticals ha fornito pochi giorni fa informazioni su uno studio clinico di fase II (pochi pazienti FC) basato sul trattamento di soggetti omozigoti DF508 con la combinazione del correttore VX-661 con il potenziatore Kalydeco. Tra qualche giorno ci sarà su questo sito un commento ai risultati del trial. Sono stati effettivamente risultati clinicamente piuttosto modesti: riferendoci alla funzione respiratoria, la FEV1 dei soggetti trattati con la combinazione si è mantenuta stabile nelle parecchie settimane di trattamento, mentre la FEV1 dei soggetti trattati con placebo è diminuita. E’ sicuramente qualcosa, ma ancora poco.
Vorremmo peraltro sottolineare che sono allo studio nuovi correttori e nuovi potenziatori di CFTR ed alcuni di questi sono prossimi ad entrare nella sperimentazione clinica. Infatti, per la mutazione DF508 occorrono correttori più potenti di VX509 e VX661 e forse una combinazione di almeno due correttori che agiscano su punti diversi del complesso percorso di maturazione della proteina CFTR. E’ in atto una forte competizione per arrivare a questo: in tale competizione si sta cimentando anche la Fondazione Ricerca FC con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis, che sta dando già risultati molto promettenti.
Circa i nuovi antibiotici, c’è un notevole fervore di studi mirati a sostanze in grado di contenere la virulenza dei batteri patogeni, in particolare di Pseudomonas aeruginosa. Tra questi vi sono i cosiddetti peptidi antimicrobici, con alcuni dei quali già si stanno programmando sperimentazioni cliniche. Nel frattempo si sono prodotte preparazioni antibiotiche per uso aerosolico (in soluzione o in polvere) basate su antibiotici tradizionali ma ben attivi per via inalatoria nell’infezione cronica da P. aeruginosa. Oltre alla tobramicina, alla colimicina e all’aztreonam, già largamente in uso, è prossima alla disponibilità terapeutica una preparazione aerosolica a base di amikacina (denominata appunto Arikace): un antibiotico della famiglia degli aminoglicosidi, parente della tobramicina. Il preparato ha già superato le prove degli studi clinici.
