Salve, voci di corridoio dicono che per l’anno nuovo ripartirà la sperimentazione di ataluren. Innanzitutto, è una cosa fondata? Sarà un’estensione del vecchio studio, potranno entrare nuovi pazienti, sarà lo stesso dosaggio della stessa molecola o ci saranno variazioni? Chi ha già partecipato potrà partecipare di nuovo? Grazie.
Purtroppo non siamo riusciti ad avere informazioni su questo possibile nuovo trial con ataluren (PTC124) in pazienti FC con mutazioni stop. Il sito della casa produttrice (PTC Therapeutics) non ne parla, il sito USA che contiene tutti i trial clinici conclusi o in corso o programmati (clinicalTrials.gov) non riporta alcunché in merito. Sappiamo che qualche paziente che ha già partecipato ad un precedente trial su Ataluren è stato interpellato dal proprio centro di cura circa l’eventuale disponibilità a prender parte a nuovo trial. Abbiamo interpellato il medico responsabile del centro ricerche cliniche presso il Centro Regionale Veneto FC: egli pure dice di non avere informazioni dirette precise ma aggiunge “credo che in effetti ci siano dei protocolli in revisione su nuovi studi ataluren”. Crediamo si debba aspettare per avere idee più precise in merito.
