Sei in Home . Informati . Domande e Risposte . VX-770 da solo per la mutazione DF508?

4 Febbraio 2011

VX-770 da solo per la mutazione DF508?

Autore: Lina
Argomenti: Nuove terapie
Domanda

Buona sera, leggendo un po’ di questo farmaco, se la sperimentazione potesse dare conferma che il VX- 770 è di aiuto anche da solo per la mutazione delta f508, volevo chiedere se questo riuscirebbe a recuperare anche una piccola percentuale della proteina CFTR in chi ha questa mutazione. In tal caso potrebbe venire messo in commercio da qui a un paio di anni, insieme al bronchitol, il pulmuzone e la soluzione ipersalina. Potrebbe migliorare ancora la qualità di vita di noi malati e magari anche concedere un po’ più di aspettativa di vita?

Risposta

Sul farmaco VX-770 si trovano parecchie informazioni su questo sito: invitiamo a cercare con il motore di ricerca del sito. Ricordiamo che VX -770 è un farmaco che potenzia, cioè rinforza l’attività di una proteina CFTR difettosa per causa genetica ma presente sulla membrana apicale delle cellule epiteliali. Finora è stato abbondantemente sperimentato nei casi con mutazione CFTR G551D. Esso ha in vitro una discreta attività di potenziamento della CFTR difettosa per mutazione DF508. Ma nel malato tale proteina è presente sulla membrana apicale in quantità molto modesta ed ancora non sappiamo quanto nel malato FC VX-770 sia in grado di ottenere dalla stimolazione di questa minima quota di proteina. Tuttavia è da poco iniziato uno studio clinico su malati FC omozigoti per DF508: vedere la domanda del 19.01.11 Studi clinici in corso con VX-770. Stiamo a vedere, anche se pensiamo che solo abbinando il potenziatore VX-770 con un correttore (ad esempio tipo VX-809), deputato a portare alla superficie della cellula abbastanza CFTR, avrà senso vero stimolare questa proteina. Per avere conferme di questi intenti, il paio d’anni sperato nella domanda temiamo sia piuttosto poco.

G.M.


Se hai trovato utile questa risposta, sostieni la divulgazione scientifica

Dona ora