Salve, ho letto che da ieri (12 maggio 2015) in America è stato approvato un nuovo farmaco di Vertex, chiamato “Orkambi”, che poi non sarebbe altro che la combinazione di Lumafactor e Kalydeco. Sapreste dirmi qualcosa, e inoltre sarebbe valido solo per la doppia combinazione DF508? Le mie combinazioni sono DF508/S549N, di fatto sono una candidata al Kalydeco e vorrei sapere se prima o poi potrei usufruire del Lumafactor. Grazie mille!
La domanda si riferisce probabilmente al comunicato del 12.05.15, diffuso dalla compagnia Vertex Pharmaceuticals, produttrice della combinazione Ivacaftor/Lumacaftor. Da tempo la Vertex aveva sottoposto alla FDA americana la richiesta di approvazione all’uso della combinazione per pazienti FC omozigoti DF508 di 12 o più anni di età. La richiesta era supportata dai risultati di due studi clinici che avevano dimostrato una qualche attività della combinazione Ivacaftor/Lumacaftor in quella categoria di pazienti. Il Comitato di Consulenza (Pulmonary-Allergy Drugs Avisory Committee) della US Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia americana che regola l’uso dei farmaci, ha votato una raccomandazione affinchè la FDA approvi “Orkambi” per l’uso nelle persone con fibrosi cistica di 12 e più anni che hanno due copie della mutazione CFTR DF508. Si attende che FDA prenda una decisione entro il 5 luglio 2015.
Non possiamo prevedere quale decisione prenderà FDA. Ci sentiamo tuttavia di ricordare che i risultati ottenuti dagli studi clinici più sopra citati, purtroppo non ancora pubblicati, appaiono piuttosto modesti per pensare che la combinazione di questi due farmaci possa rappresentare una soluzione terapeutica generale e indiscussa per gli omozigoti DF508. Sono risultati che indicano che la strada intrapresa è buona, ma per questa mutazione occorrono forse composti più efficaci o combinazioni più appropriate di farmaci: ricordiamo che Lumacaftor (o VX-809) è un correttore di CFTR-DF508, cioè un farmaco che tende a recuperare la proteina CFTR immatura che altrimenti verrebbe degradata nel citoplasma cellulare, mentre Ivacaftor, un potenziatore già impiegato molto efficacemente nei pazienti con mutazioni di classe III, servirebbe a dare più potenza alla proteina recuperata da lumacaftor e portata alla membrana cellulare.
Su questo sito vi sono parecchie informazioni sulla combinazione farmacologica in questione. Si veda in particolare un ampio commento ai due studi che hanno costituito la base per la richiesta Vertex alla FDA: È clinicamente efficace la combinazione di Lumacaftor e Ivacaftor negli omozigoti DF508? Primi risultati di due studi clinici di fase 3 (02.07.14)
