In questo momento cui si parla così tanto dei farmaci Vertex, mi sono nati una serie di dubbi: 1) Come mai nessun centro italiano partecipa alla sperimentazione sui tali farmaci, al contrario di quanto accade invece per il PTC124? 2) Nel caso in cui venga verificata la validità dei farmaci Vertex (VX-770, VX-809), questi farmaci verranno commercializzati anche in Italia? Perché, da quel poco che ne conosco, la “Commisione sui farmaci USA” può decidere una cosa mentre quella Europea un’altra? Quindi non è detto che noi ne potremmo usufruire, se la nostra commissione europea sul farmaco non lo ritiene particolarmente efficace. Per quello che riguarda il Denufosol, ho notato (congresso di Baltimora) che per la sperimentazione di tale farmaco si sono utilizzati ragazzi oltre i 5 anni, con Fev1 superiore al 75%, il che mi fa pensare che, ad esempio, per un paziente FC che ha trent’anni ed il 70% di Fev1, non è utilizzabile, perchè avrebbe più che altro una fuzione di prevenzione. E’ così? Grazie della disponibiltà e mi scuso per la poca chiarezza nel porre la domanda.
I farmaci dalla Vertex Pharmaceuticals di San Diego (California) di cui si parla sono il VX-809, un correttore della proteina CFTR, e il VX-770, un potenziatore di detta proteina. Su questo sito, sia in “Domande e Risposte” che in “Progressi di Ricerca” si trovano molte informazioni su questi farmaci (cercare con motore di ricerca).
Finora sono stati condotti solo studi preliminari (di fase I e II con entrambi i farmaci): le ricerche sono state in buona parte finanziate dalla CF Foundation Americana. E’ ragionevole pensare che sia la casa farmaceutica che lo sponsor americano abbiano voluto acquisire i primi risultati coinvolgendo centri nordamericani. Questo non vuol dire che gli studi di fasi successive (particolarmente quelli di fase III) non verranno condotti anche presso centri europei e probabilmente anche italiani. Del resto sono in progettazione vari studi con questi farmaci, sia su pazienti con mutazione G551D (per il VX-770) che su pazienti con mutazione DF508 (sia VX-770 che VX-809). Abbiamo incontrato in questi giorni, in un convegno tenuto a Roma, Il Dr Frederick Van Goor, ricercatore della Vertex Pharmaceuticals: egli ci ha confermato che in effetti, per gli studi di fase III verranno coinvolti numerosi centri, anche europei e probabilmente anche italiani. Comunque non c’è alcun dubbio che, una volta confermata l’efficacia e la sicurezza di questi farmaci , essi verranno messi a disposizione in tutto il mondo, naturalmente dopo la definitiva approvazione delle autorità preposte a questo nelle diverse nazioni, come per tutti gli altri farmaci.
Va notato che questi studi e le sedi in cui si debbono eseguire non vengono decisi dalle Commissioni statali che presiedono all’autorizzazione dei farmaci. Queste commissioni interverranno solo dopo che i farmaci saranno stati validati da adeguati studi: esse esamineranno i risultati prodotti e decideranno l’autorizzazione all’impiego nelle cure ai malati
Quanto al Denufosol, nel congresso di Baltimora sono stati portati risultati ottenuti sia in bambini con quadro minimo di malattia (FEV1 superiore a 75%) che in adolescenti con vari gradi di compromissione polmonare. Lo studio complessivo di fase III (denominato Tiger-1), da cui sono state estrapolate le informazioni sui due gruppi di cui sopra, aveva comunque ottenuto risultati complessivamente abbastanza soddisfacenti in una larga serie di malati con vari gradi di compromissione della FEV1. Con quel sottogruppo di soggetti a minima compromissione si è voluto dimostrare che il farmaco può essere usato precocemente anche in chi ha uno scarso danno polmonare.
