E’ stato osservato che, in seguito a loro trapianto, i mMAB si localizzano nell’epitelio di polmoni, trachea e intestino di topi con CFTR-DF508 mutata fino a 6 mesi, dopo una singola iniezione. I mMABs esprimono, in vitro, il canale CFTR e, dato più interessante, in vivo, i topi con CFTR-DF508 mutata dopo il trapianto di mMAB con CFTR normale presentano il canale CFTR correttamente localizzato in membrana. Inoltre, quando trapiantati, i mMAB esprimono i tipici marcatori epiteliali come la E-Caderina e le Citocheratine. Questo suggerisce che i mMAB possono essere in grado di differenziarsi in cellule epiteliali e/o contribuire alla nicchia di cellule staminali residenti, una caratteristica che li renderebbe una popolazione cellulare promettente per lo sviluppo di un’efficace terapia per la cura della FC. Questo progetto pilota ha verificato come i mesoangioblasti possono rappresentare un utile strumento per realizzare una efficace terapia cellulare (o genetico-cellulare) per la cura della FC.
The researchers observed that mMABs engraft lung, tracheal and intestinal epithelium for up to 6 months in F508del CFTR mice after a single systemic injection. They also verified that mMABs express, in vitro, the CFTR channel which is in part expressed in the membrane and functional. Additionally, in vivo, mMAB transplanted F508del CFTR mice express a functional CFTR. Notably, when transplanted and engrafted in the epithelium, mMABs express typical epithelial markers, such as E-Cadherin and cytokeratins, thus demonstrating mMAB ability to differentiate in epithelial cells and/or to contribute to epithelial stem cell niche. This pilot project verified the promising use of MABs for the development of an efficacious in vivo cell therapy for the cure of CF.
