Abbiamo dimostrato che in FC il processo autofagico (processo fondamentale all’interno della cellula che consiste nel degradare in modo selettivo proteine o composti tossici) è deregolato e contribuisce all’instaurarsi del processo infiammatorio. I nostri risultati preliminari indicano che l’acido lipoico (LA), molecola naturale con effetti antiossidanti, previene l’infiammazione caratteristica della malattia in modelli animali di FC. Pertanto ipotizziamo che, prevenendo l’infiammazione, l’acido lipoico sia in grado di modulare l’autofagia. Valuteremo se questo accade prima su cellule e poi in topi FC che, trattati con LA, dovrebbero mostrare miglioramento dello stato infiammatorio e ripristino del normale processo autofagico. Questo studio rappresenta il primo approccio per identificare gli effetti benefici dell’acido lipoico in FC.
We have found that the autophagic machinery is dysregulated in CF, contributing to inflammation. Our preliminary results demonstrate that lipoic acid (LA) prevents inflammation in two CF animal models, the Scnn1b-Tg. We hypothesized that, by preventing CF-associated inflammation, LA is capable to also modulated the dysregulated autophagic response in CF. Therefore, we will test whether pharmacological treatment of CF mice with LA can ameliorate the CFTR-related deregulated proteostasis and, hence, inflammatory-related dysfunctions in CF and restore autophagy. LA is a naturally occurring molecule with well known anti-oxidant, anti-inflammatory effects and exhibiting even a positive impact on mitochondrial metabolism. To our knowledge, this is the first attempt to evaluate whether LA may be beneficial to individuals with CF.
