Desidero sapere se a un paziente che abbia “solamente” la diagnosi di bronchiectasie, ma con grossa difficoltà di espettorazione si possa e come prescrivere pulmozyme.
Non è chiaro dalla domanda se il problema posto sia quello dell’indicazione all’uso aerosolico di Pulmozyme in patologie bronchiectasiche diverse dalla fibrosi cistica oppure quello della prescrivibilità del farmaco per l’erogazione gratuita da parte del Servizio Sanitario Nazionale. Diamo comunque una risposta per entrambi i problemi.
A. C’è indicazione all’impiego del mucolitico rhDNase (pulmozyme) in bronchiettasie non CF?.
Sono pochi gli studi clinici sull’impiego aerosolico di pulmozyme all’infuori della fibrosi cistica e non recentissimi. Qualche evidenza di efficacia del farmaco è stata dimostrata solo per le condizioni bronchiettasiche dei malati di discinesia ciliare (o sindrome di Kartagener), nei quali esiste un difetto congenito, su base genetica, relativo alle cilia vibratili dell’epitelio respiratorio, con conseguente compromissione del meccanismo di rimozione del muco bronchiale (1,2,3). In altre forme di bronchiettasie a causa sconosciuta (dette anche “idiopatiche”) ci sono due studi. Un primo piccolo studio, in doppio cieco controllato con placebo, non furono osservate differenze di risultati tra i soggetti trattati con pulmozyme e quelli che ricevevano solo placebo(4); un secondo studio, più robusto, cui parteciparono 23 centri nordamericani con 349 pazienti, arrivò a queste testuali conclusioni: “L’rhDNase era inefficace e potenzialmente dannoso in questo gruppo di pazienti adulti in condizioni stabili con bronchiectasie idiomatiche” (5). Infatti, effetti collaterali avversi, inclusi sintomi simil-infulenzali, furono riscontrati in questo studio con maggior frequenza nel gruppo che riceveva pulmozyme. Sul tema, con analoghe conclusioni, fu fatta anche una revisione sistematica dal Gruppo Cochrane nel 2001 (6).
Ci permettiamo suggerire che in caso di bronchiettasie a causa sconosciuta in adulti conviene sempre sospettare anche la diagnosi di fibrosi cistica: non sono rare in questi soggetti forme atipiche di fibrosi cistica: vedere in proposito su questo sito una recensione in “Progressi di ricerca” (14.03.07): Adulti con bronchiettasie o infezione polmonare da micobatteri non tubercolari possono avere una forma atipica di fibrosi cistica
1. Desai M, et al. Clinical benefit from nebulized human recombinant DNase in Kartnener’s sindrome. Pediatr Pulmino. 1995;20:307-8
2. Yoo Y, Koh YY. Current treatment for primari ciliary dyskinesia conditions. Export Opin Pharmacother. 2004;5:369-77
3. Ratjen F. Dornase in non-CF. Pediatr Pulmonol Sppl. 2004;26:154-5
4. Wills PJ, et al. Short- term recombinant human DNase in bronchiectasis. Effect on clinical state and in vitro sputum transportability.
5. O’Donnel AE, et al. Treatment of idiopathic bronchiectasis with aerosolized recombinant human DNase I. rhDNase Study Group. Chest. 1998;113:1329-34
6. Crockett AJ, et al. Mucolytics for bronchiectasis. Cochrane Database Syst Rev. 2001;(1):CD001289.
B. Il farmaco Pulmozyme è prescrivibile per erogazione gratuita dal SSN?
Il farmaco indicato (Pulmozyme) è classificato nella classe H-OSP2: in cui sono inclusi “i farmaci soggetti a prescrizione medica limitativa, utilizzabili in ambiente ospedaliero o struttura ad esso assimilabile o in ambito extraospedaliero, secondo le disposizioni delle Regioni e province autonome, nelle formulazioni ed alle condizioni e limitazioni d’uso di cui ai relativi provvedimenti autorizzativi, inclusa l’osservanza degli adempimenti di legge in materia di farmacovigilanza e di eventuali ulteriori specifiche disposizioni regionali”.
Pertanto non possono essere venduti ai cittadini dalle farmacie aperte al pubblico, nè essere prescritti dal medico di medicina generale; inoltre – per quanto a conoscenza della scrivente – l’erogazione di tale farmaco è limitata per ora alla fibrosi cistica.
Si veda anche la risposta alla domanda del 19.03.07 Bronchiectasie in adulto dovrebbero far sospettare anche fibrosi cistica. Gratuità dei farmaci
