Nel 2023 FFC Ricerca ha stanziato 2.375.363 euro a sostegno dei 18 progetti scientifici, selezionati tramite bandi e partiti l’1 settembre, cui si aggiungono 4 progetti strategici e 3 Servizi alla ricerca, tutti con l’obiettivo di aumentare le conoscenze sulla fibrosi cistica e migliorare lo stato di salute di tutte le persone con FC.
Il prossimo triennio 2024-26 vedrà un ulteriore significativo impegno da parte di Fondazione sul fronte della ricerca, nello specifico nel campo della terapia genica – individuata come la strada più promettente per ottenere l’obiettivo di una cura per tutti – con lo stanziamento di 1.800.000 euro per sostenere il progetto strategico internazionale GenDel-CF (Tackling GENe DELivery in lungs for the treatment of Cystic Fibrosis).
Quello che sta partendo è un ambizioso progetto a vocazione internazionale, che coinvolge diversi centri di eccellenza – il Centro per la Biologia Integrata dell’Università di Trento, il Tigem di Pozzuoli (NA) e l’ICGEB di Trieste, la Ghent University (Belgio) e l’University of Alberta (Canada) – e il cui coordinamento sarà in capo alla professoressa Anna Cereseto dell’Università di Trento, che già ha collaborato con Fondazione.
Lo scopo di GenDel-CF è sviluppare strategie che consentano, anche a chi oggi non lo può fare, di accedere a terapie che correggono, almeno parzialmente, il difetto di base a livello del gene CFTR. La terapia genica è un approccio relativamente recente che, in fibrosi cistica, mira a inserire nelle cellule delle persone con FC sistemi per correggere gli errori presenti nel gene CFTR o molecole di RNA che portano l’informazione per produrre una proteina CFTR funzionante. Un simile approccio si propone come cura per qualsiasi tipo di mutazione di CFTR presente nella persona malata.
Grazie anche ai recenti progressi, da un lato con l’accelerazione nello sviluppo di terapie a mRNA e dall’altro con la scoperta e il perfezionamento del sistema “taglia e cuci”CRISPR-Cas per le tecnologie di editing (= correzione) genomico, oggi è possibile superare molte delle difficoltà pratiche degli approcci di terapia genica ed è possibile agire in maniera molto precisa a livello del DNA di CFTR, correggendo le mutazioni presenti.
Rimane però aperto il problema del trasporto dei sistemi di correzione e dell’mRNA all’interno del giusto tipo di cellule bronchiali: per questa ragione, GenDel-CF si propone di individuare sistemi di delivery (trasporto) dei sistemi di terapia genica nei polmoni per il trattamento della fibrosi cistica. Nello specifico, il sistema di trasporto sviluppato dovrà essere il più efficiente possibile e in grado di superare sia le barriere cellulari (la membrana) che extracellulari (il microambiente polmonare, che in FC è particolarmente impenetrabile per la presenza di muco denso e stato di infiammazione cronica). L’obiettivo è arrivare in futuro a un trattamento somministrabile per via inalatoria a persone con FC.
Il progetto, che si svilupperà lungo un arco di tre anni, è disponibile all’adozione rivolta in particolare alle corporate. Per saperne di più, visita la pagina.
