Leggevo una domanda alla quale avevate risposto in merito a questo SPX-101 (ndr. questa). Essendo che sono un paziente che attualmente non può usufruire di nessun modulatore, volevo capire come mai dal 2017 ad oggi non sia ancora disponibile questo farmaco e in che fase di sperimentazione è o se è stato abbandonato del tutto, perché non riesco nemmeno a trovare un sito ufficiale della Spyrix Biosciences. Grazie.
Per avere informazioni su SPX-101 abbiamo contattato il prof. Robert Tarran della University of North Carolina (USA), il ricercatore che ha identificato il composto e tra i fondatori di Spyryx Biosciences, l’azienda che stava sviluppando la molecola. Ci ha raccontato che, purtroppo, al momento attuale la Spyryx ha interrotto le proprie attività su SPX-101 e non sono in corso né previsti ulteriori studi sul composto.
I dati preliminari ottenuti dai primi lavori avevano mostrato una efficacia di SPX-101 sia in vitro su cellule sia in vivo in modelli animali. Al primo studio clinico di fase 1, che aveva dimostrato come l’uso di questa molecola fosse sicuro sull’uomo, aveva fatto seguito una sperimentazione clinica di fase 2 su un piccolo numero di soggetti con fibrosi cistica, durante la quale era stato evidenziato un modesto aumento dell’indice di funzionalità respiratoria FEV1. Questi risultati, tuttavia, non sono stati confermati durante un secondo studio clinico portato avanti coinvolgendo un numero maggiore di individui. La mancanza di evidenza clinica sull’efficacia della molecola ha spinto i ricercatori coinvolti a interrompere gli studi in corso e a sospendere lo sviluppo di SPX-101. Il prof. Tarran ritiene possibile che il fallimento di SPX-101 in fase clinica sia dovuto anche alle non ottimali caratteristiche farmacocinetiche della molecola, quelle cioè relative al suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed eliminazione all’interno dell’organismo, in particolare dopo la somministrazione inalatoria.
