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26 Maggio 2023

Lo studio clinico americano sull’efficacia di Kaftrio su mutazioni non F508del è ancora in corso. I risultati forse a fine anno

Autore: Jessica
Domanda

Salve un anno fa vi scrissi (ndr. qua) per sapere se c’erano novità in merito all’allargamento di Kaftrio per mutazioni diverse dalla F508del, in particolare mi riferisco alla mutazione L1077P che nel brushing nasale che abbiamo effettuato al Policlinico ha mostrato una buona funzionalità con il Kaftrio. L’anno scorso era partito uno studio che sarebbe dovuto terminare qualche mese fa se non ricordo male proprio per verificare quanto detto prima. Spero sappiate dirmi qualche novità in merito grazie.

Risposta

Confermiamo che il trial clinico di Vertex Pharmaceuticals per l’allargamento all’uso del Kaftrio anche a mutazioni rare è tuttora in corso quindi non si hanno notizie recenti. È immaginabile che i primi risultati potrebbero essere pubblicati sulle riviste internazionali a fine anno.

Dott.ssa Nicoletta Pedemonte, Direzione scientifica FFC Ricerca


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