Giovedì 24, venerdì 25 e sabato 26 novembre si è svolta a Verona la XX Convention dei ricercatori in fibrosi cistica promossa da FFC Ricerca. L’incontro ha raccolto in presenza oltre 180 ricercatori e ricercatrici provenienti da tutta Italia per un approfondimento sullo stato della ricerca sulla malattia genetica grave più diffusa in Europa.
Nel corso della tre-giorni scientifica, sono stati presentati i risultati e i piani di sviluppo di ben 55 progetti sostenuti dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca) negli ultimi tre anni. Tredici le sessioni tematiche della Convention che hanno raccolto il percorso degli studi nelle cinque principali aree di ricerca sulla fibrosi cistica di Fondazione. Ciascuna sessione è stata condotta e moderata da un ricercatore e un clinico esperti del settore.
Tra le novità, l’apertura per la prima volta al pubblico della Convention con possibilità di seguire, tramite registrazione, in streaming, le sessioni di interesse, ancora consultabili a questo link, per tutti i ricercatori attivi in fibrosi cistica non direttamente coinvolti in progetti FFC Ricerca, ma anche per altri professionisti, volontari, persone con FC, familiari, con un buon riscontro di partecipazione: oltre 170 iscritti, di cui un terzo registratisi nella categoria volontari/familiari/persone con FC. A questo proposito, in rappresentanza dei volontari di Fondazione, è intervenuta in apertura Cecilia Cascone, portavoce del Gruppo di Consultazione dei Volontari di FFC Ricerca, che ha riportato la speranza dei familiari e dei malati di fibrosi cistica sugli sviluppi della ricerca e la fiducia nel lavoro della rete di ricercatori italiani su questa malattia. Una rete promossa da Fondazione 20 anni fa e consolidata nel tempo grazie a incontri scientifici come la Convention e alla collaborazione di un numero complessivo di oltre 1.000 ricercatori.
La multidisciplinarietà è stata la caratteristica più rilevante dei progetti presentati. È emersa la propensione verso studi su nuove strategie per l’individuazione di target terapeutici alternativi a CFTR, la proteina alla base della fibrosi cistica, ma anche per l’esplorazione di approcci innovativi nel controllo di infezione e infiammazione. Nuove tecnologie quali il gene editing, gli acidi peptidonucleici (PNA) o gli oligonucleotidi antisenso (ASO) sono state alcune delle proposte più innovative presentate come alternative ai farmaci modulatori per la correzione del difetto di base e potenzialmente efficaci su una vasta gamma di mutazioni del gene CFTR. “L’obiettivo di portare nuovi farmaci a chi non può utilizzare i modulatori attualmente disponibili rimane quindi per noi un impegno prioritario” ha sottolineato Carlo Castellani, Direttore Scientifico FFC Ricerca.
Molti interventi hanno evidenziato che i risultati ottenuti dal farmaco Kaftrio sono da considerare sia come obiettivo da raggiungere e possibilmente superare da parte di eventuali nuovi farmaci, sia come elemento da valutare nei disegni sperimentali dei nuovi progetti di ricerca. Questo perché oggi una quota rilevante di persone con FC è trattata con tale farmaco, e quindi presenta un recupero della funzione della proteina CFTR che andrà considerato in buona parte dei nuovi studi, in particolare ma non solo quelli clinici. Infatti, diversi progetti hanno raggiunto una fase traslazionale, che consiste nella possibile trasformazione dei risultati ottenuti dalla ricerca di base in fasi precliniche. In relazione a questo, diversi ricercatori hanno intrapreso un percorso per proteggere la proprietà intellettuale dei risultati ottenuti, passaggio importante e imprescindibile per aprire la strada verso lo sviluppo clinico.
Tra questi, il progetto strategico Molecole 3.0, rinnovato per un ulteriore anno di attività con un finanziamento di 270.000 euro che comprende anche i costi di brevettazione, con l’obiettivo di sviluppare una nuova classe di modulatori attivi anche su mutazioni rare di CFTR. Il gruppo di ricerca prevede di sintetizzare e testare i nuovi composti seguendo un processo iterativo, ovvero replicando più volte la sintesi chimica e le valutazioni funzionali in vitro, fino a selezionare e ottimizzare un ristretto numero di composti. Il progetto è basato sulla complementarietà dei due laboratori coinvolti, quello della Prof.ssa Barraja e quello del Dott. Galietta. I due gruppi di ricerca mettono in condivisione le loro competenze nel campo della chimica organica sintetica e della farmacologia e si avvalgono di procedure consolidate di sintesi chimica.
