AIFA estende la rimborsabilità di Kaftrio ai maggiori di 6 anni con almeno una mutazione F508del

Una nuova notizia dal mondo dei modulatori CFTR. È stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) che estende il regime di rimborsabilità del Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) a tutti i soggetti con fibrosi cistica di età pari e superiore ai 6 anni con almeno una mutazione F508del (e qualsiasi mutazione come seconda).

A marzo di quest’anno AIFA aveva approvato l’uso del Kaftrio a spese del Sistema Sanitario Nazionale per le persone con fibrosi cistica di età superiore ai 12 anni e con almeno una mutazione F508del. Ora anche il nostro Paese si allinea alle indicazioni fissate a novembre 2021 da EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) sull’uso del farmaco ai soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni con una sola copia della mutazione F508del (e qualsiasi mutazione come seconda).
In Italia, la nuova indicazione terapeutica del Kaftrio riguarda circa 400 nuovi pazienti pediatrici, che da oggi potranno usufruire di un farmaco modulatore di CFTR che ha mostrato portare notevoli benefici per la salute e la qualità della vita di molte persone con fibrosi cistica.