Buongiorno, sono la mamma di una bambina affetta da fibrosi cistica con mutazioni F508del/W1282X. Sofia ha 9 anni e attendiamo di poter accedere alle cure previste con il farmaco Kaftrio.
Il nostro centro di riferimento in Sicilia ci dà speranze di poter aver accesso alla cura entro la fine dell’estate ma ci viene detto che il tutto dipende dalla burocrazia della regione Sicilia. È possibile sapere a oggi quale sia la reale situazione, cosa aspettarci in termini di tempistiche e sopratutto avere una data? Non è comprensibile agli occhi di un genitore che un figlio solo perché residente in Sicilia debba ricevere cure in ritardo rispetto a un bambino di altra regione. Attendo vostro riscontro.
Al momento l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato l’immissione in commercio a spese del Sistema Sanitario Nazionale del Kaftrio per le persone con fibrosi cistica di età superiore ai 12 anni e con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima nel secondo allele. Sulla base di uno studio (questo) che ha verificato l’efficacia e la sicurezza del Kaftrio in bambini di età compresa tra i 6 e gli 11 anni, l’Agenzia americana (FDA) e poi quella europea (EMA) hanno approvato la somministrazione del farmaco anche per questa fascia di età (qui e qui per un approfondimento).
AIFA non ha ancora autorizzato in Italia la somministrazione del Kaftrio per i bambini con fibrosi cistica di età compresa tra i 6 e gli 11 anni. Non si tratta perciò di una carenza prescrittiva della Sicilia ma in tutto il Paese il farmaco non è disponibile per questa fascia di età. L’allargamento da parte di EMA dell’indicazione del farmaco a un’età superiore ai 6 anni risale al novembre 2021 ed è stata introdotta nel documento ufficiale dell’agenzia per il pubblico (European Public Assessment Report) il 28 gennaio 2022 (qui un approfondimento). Ci attendiamo che nei prossimi mesi anche AIFA autorizzi il farmaco per la stessa fascia di età.
