Il progetto strategico finanziato da Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), partito nel 2014 e con a capo il dott. Tiziano Bandiera dell’Istituto Italiano Tecnologia (IIT) di Genova, è giunto ora a una fase decisiva. Sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro, cioè in laboratorio, per correggere la proteina CFTR. Tra questi uno è risultato più potente e promettente: ora è in licenza presso un’azienda farmaceutica che sta completando gli studi preclinici, lo step precedente agli studi clinici sull’uomo che mirano a fornire una previsione sulla sicurezza e tollerabilità del composto.
La mission di FFC Ricerca di trovare una cura per tutti i malati di fibrosi cistica prosegue e si carica di nuova linfa con l’incoraggiante notizia proveniente dai progetti di ricerca FFC#1/2014, FFC#3/2017, FFC#6/2020. Dagli studi condotti dalle professoresse Laura Lentini e Ivana Pibiri assieme al professor Andrea Pace, presso l’Università degli studi di Palermo, è emerso un gruppo di molecole particolarmente interessante per le mutazioni stop, così chiamate perché bloccano la produzione della proteina CFTR, e che ancora non hanno una terapia: un’azienda leader nel settore farmaceutico ne ha recentemente acquisito la licenza con l’obiettivo di occuparsi dell’ulteriore sviluppo.
Questi traguardi, rilevanti sia per la fibrosi cistica in senso generale che per FFC Ricerca, sono stati resi possibili grazie al sostegno dei volontari e dei sostenitori che in questi anni hanno creduto e continuano a riporre la loro fiducia nell’operato di FFC Ricerca, impegnando tempo ed energie per raccogliere fondi e diffondere la conoscenza sulla malattia genetica rara più diffusa in Italia.
L’attività di Fondazione continua seguendo la direzione tracciata dal prof. Gianni Mastella, padre e pioniere della ricerca italiana nella lotta alla fibrosi cistica, co-fondatore della Fondazione e per anni suo direttore scientifico, e proseguita nel 2021 dal suo successore, il prof. Giorgio Berton.
Al ricordo del prof. Gianni Mastella verrà dedicato un bando di ricerca che coinvolgerà un ricercatore attivo nel campo della fibrosi cistica; i dettagli verranno resi noti nel mese di febbraio 2022.
Prendiamo in prestito le sue parole per augurare a tutti voi un buon inizio anno, sempre insieme, verso una cura per tutti: “In un momento in cui la ricerca sta davvero cambiando il volto della fibrosi cistica, il nostro impegno per sostenerla è più determinato che mai”.
