La ricerca scientifica in fibrosi cistica corre sempre più veloce. Recentemente sono stati pubblicati i risultati del lavoro di due gruppi di ricercatori provenienti da diversi laboratori italiani, finanziati da FFC Ricerca, nell’ambito delle terapie personalizzate e di strategie innovative per correggere il difetto di base.
La prestigiosa rivista “European Respiratory Journal” riporta lo studio congiunto tra un gruppo di ricercatori del Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare dell’Istituto Superiore di Sanità, del Dipartimento di Medicina sperimentale della Sapienza Università di Roma e del Centro di Riferimento Regionale per la Fibrosi Cistica della Regione Lazio.
I risultati presentati riguardano la possibilità di ottenere in laboratorio delle cellule staminali respiratorie a partire dall’epitelio nasale dei pazienti con fibrosi cistica grazie a un nuovo approccio di riprogrammazione cellulare.
Gli organoidi così prodotti possono essere usati per mettere a punto terapie personalizzate e più efficaci per tutte le persone con fibrosi cistica, al fine di migliorare la loro qualità di vita e aumentarne l’aspettativa.
Lo studio ha ricevuto il sostegno della nostra Fondazione (vedi progetto FFC #12/2018), dell’Istituto Superiore di Sanità e della Sapienza Università di Roma.
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L’Università di Palermo (Unipa) ha recentemente ceduto a un’azienda farmaceutica la licenza di un brevetto condiviso assieme a FFC Ricerca relativo a molecole attive su mutazioni nonsenso, anche dette stop. L’azienda si occuperà così dell’ulteriore sviluppo di queste molecole.
Il gruppo di ricerca commenta: “Le mutazioni nonsenso sono responsabili di circa il 15% delle patologie genetiche e in particolare del 20% dei casi di fibrosi cistica, una delle malattie genetiche più diffuse al mondo. Queste nuove molecole di sintesi agiscono sulle mutazioni nonsenso, dette anche stop perché bloccano la produzione della proteina CFTR, dando così un senso alla traduzione della proteina, altrimenti assente.”
Le molecole brevettate rientrano nell’obiettivo principale della nostra mission “Una cura per tutti” che prevede di non lasciare nessuno indietro e trovare una cura anche per chi ancora non ce l’ha e sono l’esito di progetti finanziati a partire dal 2011 (FFC#2 /2011, FFC#1/2014, FFC#3/2017, FFC#6/2020).
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